V4Cure és una empresa biotecnològica francesa que desenvolupa una nova generació de teràpies basades en pèptids derivades de verins animals.
Fundada el 2023, V4Cure és una empresa derivada del CEA (Comissariat francès per a les energies alternatives i l'energia atòmica) i té com a objectiu abordar les malalties cardiohepatorenals greus per a les quals actualment no existeixen tractaments segurs o eficaços.
Aprofitant l'extraordinari potencial terapèutic dels pèptids del verí animal, V4Cure està creant tractaments de primera classe per a afeccions potencialment mortals i negligides com l'ascites refractària i les malalties renals poliquístiques.
Pèptids de verí: una font d'innovació única i infrautilitzada
Durant milions d'anys, els verins animals han evolucionat per atacar amb precisió sistemes fisiològics vitals com el sistema nerviós o cardiovascular per immobilitzar les preses o dissuadir els depredadors. Aquestes mateixes vies sovint estan implicades en malalties humanes, cosa que converteix les molècules derivades del verí en un potent punt de partida per al descobriment de fàrmacs.
V4Cure es basa en més de 10 anys de recerca de la CEA i en una de les biblioteques de pèptids de verí més completes del món. La nostra plataforma de descobriment patentada ens permet identificar les seves propietats i crear nous pèptids terapèutics que són altament selectius i més segurs que les molècules petites. Tots els nostres pèptids terapèutics es produeixen sintèticament.
El nostre objectiu principal és el receptor de vasopressina-2 (V2R), un regulador clau de la retenció d'aigua implicat en diverses malalties greus, com ara l'ascites cirròtica, la insuficiència cardíaca i les malalties renals poliquístiques.
V4C-232, una solució de primera classe per a pacients sense alternatives
El candidat principal de V4Cure, el V4C-232, és un antagonista del receptor V2 derivat del verí, el primer de la seva classe, que indueix aquaresi (excreció d'aigua sense pèrdua de sodi) sense la toxicitat hepàtica observada en fàrmacs anteriors dirigits a aquesta via.
Ascites refractària: una afecció greu amb opcions terapèutiques molt limitades, que afecta milions de pacients a tot el món
Per establir una forta entrada al mercat, ens centrem primer en l'ascites refractària en la cirrosi, una afecció greu sense tractaments farmacològics aprovats i amb una competència mínima. Avui dia, els pacients han de sotmetre's a repetits procediments hospitalaris per drenar el líquid acumulat o recórrer a intervencions invasives com la col·locació de shunts o el trasplantament de fetge. Tot i això, l'accés als trasplantaments és limitat: només aproximadament la meitat dels pacients elegibles en reben un. Aquesta bretxa terapèutica urgent subratlla tant la urgència clínica com el potencial de mercat del V4C-232. 
Més enllà de l'ascites, el bloqueig del receptor V2 és una estratègia clínicament validada per al tractament de la malaltia renal poliquística (MRP), un grup de trastorns genètics rars que afecten progressivament la funció renal. A partir d'això, estem promovent el V4C-232 com a segona indicació per a la MRP.
El V4C-232 ofereix una alternativa més segura derivada biològicament amb el potencial de millorar els resultats dels pacients i establir un nou estàndard d'atenció en ambdues indicacions. V4Cure té els drets globals exclusius de dues famílies de patents que cobreixen l'ús del V4C-232 tant en ascites refractària com en la malaltia poliquística.
A major escala, el nostre fàrmac podria abordar necessitats mèdiques no cobertes en afeccions associades amb la retenció de líquids per a les quals actualment no existeix una solució terapèutica eficaç.
Per optimitzar l'ús clínic, s'està desenvolupant V4C-232 com una formulació injectable, adequada per a entorns hospitalaris. Això permet una dosificació precisa, un inici ràpid del tractament i un millor compliment, cosa que ajuda a accelerar l'aprovació reguladora i a establir V4Cure com a líder en teràpies dirigides al receptor V2.
Una estratègia clara per aconseguir una prova clínica de concepte
El model de negoci de V4Cure se centra en avançar en candidats a fàrmacs a través de la prova clínica de concepte de la fase 2, i després llicenciar-los a socis farmacèutics per al seu desenvolupament i comercialització en fases avançades.
La nostra prioritat actual és demostrar l'eficàcia clínica del V4C-232 en pacients hospitalitzats amb ascites refractària, i s'esperen les primeres dades en pacients d'un assaig de fase 1b el 2027.
El V4C-232 té totes les proves de concepte preclínices i ara està preparat per avançar en la següent full de ruta:
- Estudis complets de toxicitat normativa en 2 espècies per a la presentació de sol·licituds d'assaig clínic (CTA).
- Sol·licituds reglamentàries (IND/CTA) el 2026
- Els primers assajos clínics de fase 1/1b en humans finalitzaran a finals del 2027
- Sol·licitud de la designació de medicament orfe per a ascites refractària
- Prova clínica de concepte en ascites refractària Fase 2 per al 2028, juntament amb les sol·licituds reglamentàries (IND/CTA) per a la PKD
Progrés del finançament i properes fites
V4Cure està recaptant una ronda prèvia a la Sèrie A d'1,5 milions d'euros per completar els estudis de toxicitat regulatòria necessaris per a l'autorització d'assajos clínics. Combinat amb 2 milions d'euros en finançament no dilutiu, això donarà suport a l'inici dels assajos clínics de fase 1/1b el 2027, amb resultats previstos per al 2028.
Un oleoducte amb un potencial d'expansió significatiu
Tot i que V4C-232 és el primer actiu clínic de V4Cure, la nostra plataforma de descobriment dóna suport al desenvolupament d'una àmplia cartera de pèptids derivats del verí, inclosos candidats dirigits al càncer renal metastàtic i a les malalties cardiovasculars.
