En la actualidad, alrededor del 30% de los cánceres no tienen un tratamiento curativo que pueda ofrecerse en el momento del diagnóstico. En la mayoría de los cánceres, la metástasis es lo que mata a los pacientes, mientras que las terapias actuales se dirigen en gran medida al cáncer primario. Aunque las terapias dirigidas a las proteínas anómalas resultantes de mutaciones genéticas han dado buenos resultados, la evolución del tumor hace que a menudo la respuesta sea temporal.
Nosotros estamos adoptando un enfoque diferente: centrarnos en las mitocondrias anómalas en lugar de en las mutaciones genéticas. Ag5, nuestro primer fármaco, se dirige a las células tumorales que generan niveles extremadamente elevados de especies reactivas del oxígeno (ROS), un grupo muy numeroso que representa más del 25% de todos los cánceres, entre ellos algunos de los que más urgen en la medicina actual, como el cáncer de páncreas y el glioblastoma multiforme. No existen tratamientos curativos para estas enfermedades, y el número de pacientes es muy elevado.
Estamos desarrollando el primer agente terapéutico de su clase. Ag5 es la primera de la familia TMC de pequeñas moléculas totalmente novedosas que penetran libremente en los tumores y atraviesan la barrera hematoencefálica.
El mecanismo celular de Ag5 es novedoso, ya que actúa a través de la letalidad sintética mitocondrial, demostrando una eficacia significativa en modelos de ratón de cáncer cerebral y de pulmón (específicamente cáncer de pulmón de células no pequeñas mutante KRAS -NSCLC-), al tiempo que exhibe un bajo nivel de toxicidad para el animal huésped. La razón de ello es que Ag5 sólo es activo en células que generan altos niveles de ROS en conjunción con altos niveles de antioxidantes -un fenotipo, que se encuentra sólo en una proporción de cánceres y ausente en células no cancerosas-. Además, nuestros agentes son extremadamente estables a temperatura ambiente y biodisponibles por vía oral, lo que significa que son prácticos para tratar a un gran número de pacientes». Nuestro equipo científico ha publicado numerosas obras académicas revisadas por pares relacionadas con esta tecnología (y hay más pendientes).
A largo plazo, nuestro objetivo es conseguir que los tumores sólidos (como el cáncer de pulmón no microcítico, el de páncreas y el glioblastoma) se conviertan en enfermedades crónicas y sobrevivibles mediante el uso de Ag5 para atacar la metástasis del cáncer.
Además, la radioterapia es un componente de al menos el 50% de los regímenes de tratamiento curativo y ha permanecido esencialmente sin cambios técnicos durante las últimas dos décadas. Un medicamento que sensibilice las células cancerosas para potenciar los efectos de la radiación, protegiendo al mismo tiempo las estructuras vitales cercanas, se convertirá muy rápidamente en la norma de tratamiento de múltiples tipos de cáncer y transformará la práctica clínica en todo el mundo. De hecho, hemos demostrado que con Ag5 – el agente es capaz de aumentar el efecto de la radioterapia específicamente en las células tumorales permitiendo dosis de radiación más bajas y previniendo la resistencia del cáncer al tratamiento radioterápico.
Cuando esté plenamente desarrollado, Ag5 será uno de los medicamentos más valiosos contra el cáncer.
Ahora podemos fabricar Ag5 a escala y con pureza farmacéutica. Estamos recaudando una ronda puente que nos permita determinar la dosificación óptima en modelos animales para hacer posible una ronda de Serie A con la que iniciar los ensayos clínicos en pacientes humanos.