Axoltis Pharma es pionera en un tratamiento innovador para la ELA y múltiples trastornos neurodegenerativos.
Axoltis Pharma está desarrollando NX210c, un candidato terapéutico pionero en su clase dirigido a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y una amplia gama de enfermedades del sistema nervioso central (SNC). En el núcleo de nuestra innovación se encuentra un péptido único con propiedades extraordinarias, en particular, la capacidad de reparar la barrera hematoencefálica (BHE) . La ruptura de esta barrera hematoencefálica protectora se reconoce ahora como un desencadenante y amplificador clave de varias enfermedades neurodegenerativas importantes, como el Alzheimer, el Parkinson, la esclerosis múltiple y la ELA. Dada la sólida justificación científica y médica, y el hecho de que la ELA es una importante necesidad médica no cubierta que afecta a 500.000 pacientes en todo el mundo sin un tratamiento eficaz, se seleccionó como la primera indicación terapéutica para NX210c.
La ruptura de la barrera hematoencefálica: un detonante y un acelerador de la neurodegeneración
Nuevas evidencias apuntan a la disfunción de la BHE como un factor clave en las patologías neurodegenerativas. La BHE actúa como un intermediario crucial entre el torrente sanguíneo y el cerebro, regulando el paso de nutrientes y moléculas. Cuando se ve afectada, proteínas dañinas se infiltran en el cerebro, provocando inflamación y daño neuronal. Enfermedades como el Alzheimer, el Parkinson, la esclerosis múltiple, la ELA y muchas otras comparten este mecanismo subyacente. Por lo tanto, la reparación de la integridad de la BHE es una vía muy prometedora en el arsenal terapéutico para detener la progresión de la enfermedad.
NX210c: un péptido con propiedades clave
NX210c es un péptido sintético corto inspirado en la SCO-espondina, una glicoproteína multifuncional esencial para la neurogénesis, el proceso mediante el cual se forman nuevas neuronas en el cerebro . Este péptido no solo restaura la barrera hematoencefálica (BHE), sino que también protege las neuronas y favorece la comunicación intercelular. Su impacto podría ser transformador, pudiendo ralentizar, detener o incluso revertir el daño neurológico.
Centrarse primero en la ELA: una necesidad urgente e insatisfecha
La ELA es una enfermedad neuromuscular mortal y de rápida progresión, caracterizada por la muerte de las neuronas motoras responsables de la marcha, el habla, la deglución y la respiración. Afecta a más de 500.000 personas en todo el mundo, con una supervivencia media de tan solo 3 a 5 años tras el diagnóstico. Hasta la fecha, no existe una opción terapéutica. Al restaurar la barrera hematoencefálica (BHE), NX210c ofrece un mecanismo de acción completamente novedoso y una nueva esperanza para los pacientes.
Un abanico de oportunidades en el ámbito de las enfermedades neurodegenerativas
El mecanismo de acción de NX210c abre oportunidades mucho más allá de la ELA. Su capacidad para restaurar la barrera hematoencefálica (BHE) podría ser relevante en una amplia gama de afecciones del SNC. Se prevé que el mercado mundial de enfermedades neurodegenerativas prácticamente se duplique durante la próxima década, pasando de unos 52 000 millones de dólares en 2024 a unos 102 400 millones de dólares en 2034.
Los prometedores resultados preclínicos y de fase 1b impulsan un rápido progreso hacia la fase 2
Estudios preclínicos sólidos sobre la restauración de la barrera hematoencefálica y en un modelo murino de ELA mostraron un retraso en el deterioro de la función motora y un aumento de la supervivencia. En un ensayo de fase 1b realizado en 2023 con voluntarios sanos de edad avanzada, NX210c mostró un excelente perfil de seguridad y tolerabilidad, sin efectos adversos graves. Las señales farmacodinámicas preliminares confirmaron su actividad reparadora de la barrera hematoencefálica mediante análisis de biomarcadores. (Haga clic aquí para leer la publicación). Esto allanó el camino para un ensayo de fase 2.
Un equipo de primer nivel listo para escalar
Liderada por el Dr. Yann Godfrin, CEO y emprendedor biotecnológico en serie con 25 años de experiencia en gestión corporativa, desarrollo de fármacos e innovación, Axoltis ha reunido un equipo multidisciplinario de expertos en neurología, desarrollo clínico y asuntos regulatorios. La empresa está completamente equipada para escalar el desarrollo de forma rápida y eficiente.
Un candidato a fármaco pionero con múltiples patentes
NX210c es un innovador fármaco modificador de la enfermedad, protegido por siete familias de patentes y con la designación de medicamento huérfano otorgada por la FDA y la EMA. Los medicamentos huérfanos se benefician de exclusividad en el mercado una vez que reciben una autorización de comercialización de 10 años en la UE y 7 años en EE. UU. Recientemente, en reconocimiento a su potencial innovador, Axoltis ha sido nominada al Prix Galien USA 2024, en la categoría de Mejor Startup, considerado el Premio Nobel de la innovación farmacéutica. Entre sus numerosos y estimados socios y patrocinadores, Axoltis se enorgullece de contar con la valiosa colaboración y el apoyo de ARSLA, la Asociación Francesa para la Investigación sobre la ELA.
Fase 2 en proceso, primera due diligence en marcha
Un ensayo multicéntrico de fase 2 en 80 pacientes con ELA en toda Francia, coordinado por el Dr. Bernard (HCL, Centro de Referencia para ELA, Lyon, Francia), está actualmente reclutando participantes. Se esperan los resultados preliminares en mayo de 2026. Entre varias compañías farmacéuticas interesadas en colaborar una vez que se disponga de los resultados preliminares, dos ya han iniciado la due diligence para explorar oportunidades de licencia. Esto indica un fuerte interés del mercado y una oportunidad excepcional para los inversores, con una posible salida de X20 a partir de 2026.
La misión de Axoltis
Axoltis está impulsada por una ambiciosa ambición: cambiar la vida de millones de pacientes afectados por enfermedades neurodegenerativas, empezando por los pacientes con ELA. Con un enfoque innovador y una estrategia de creación de valor guiada por una clara visión de desarrollo de fármacos, nos encontramos en un punto de inflexión decisivo.
Únase ahora a nosotros en la lucha contra la ELA y ayúdenos a comercializar una terapia con el potencial de transformar el futuro de la atención neurológica.
