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Biointaxis S.L. es una empresa biotecnológica creada en 2018 dedicada a la investigación científica y técnica que conduzca a desarrollar y llevar al mercado tratamientos y tecnologías genómicas para las enfermedades neurológicas. Actualmente la compañía desarrolla una terapia génica innovadora para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, una enfermedad neurológica rara para la que no existe tratamiento.

65 días restantes
69 inversores
Inversión conseguida
426.940€
Objetivo
1.000.000€
Invertido
42.7%
42.7% INVERTIDO
Madurez

Prototipo/preclínica

Valoración Premoney

10.000.000

Salida estimada

2027

Sector

Biotecnología

Equity ofrecido

10%

Inversión mínima

500

Equity L
Deducción fiscal
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Descripción general: Biointaxis

Valoración 10.000.000
Retorno estimado x12
% Ofrecido 10%
Salida estimada 2027
La empresa

Biointaxis S.L. es una spin-off establecida en 2018 del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP) en Can Ruti, Badalona, Barcelona como resultado de la traslación de los resultados de la investigación en ataxia de un grupo de referencia. Biointaxis es una empresa derivada de la academia que se beneficia de un amplio conocimiento en la identificación de genes, mecanismos subyacentes y tratamientos a los trastornos neurodegenerativos. Actualmente, Biointaxis desarrolla el fármaco de terapia génica BTX-101 con el fin de restablecer la función de una proteína mitocondrial defectuosa en pacientes con ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa minoritaria para la que actualmente no existe tratamiento.

Biointaxis crea un valor significativo en las primeras etapas del desarrollo de productos (I + D), preclínicos (prueba de concepto y reglamentarios) y ensayos clínicos iniciales (Fase I / II). Nuestro objetivo es otorgar licencias de los derechos de producción y distribución a socios farmacéuticos dotados de reputación.

¿Por qué Capital Cell invierte en esta empresa?

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa rara de origen genético, que a día de hoy no tiene cura y afecta a 1 de cada 30,000 personas en el mundo, suele aparecer entre los 5 y los 20 años. Esta condición es consecuencia de un déficit funcional de la proteína frataxina, que conduce a trastornos cardiacos y neurológicos, que acaban enviando a los pacientes a una silla de ruedas de por vida.

Biointaxis está desarrollando la primera terapia génica con vector AAV para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich. A diferencia de otras soluciones, han demostrado datos preclínicos sobresalientes, logrando proporcionar niveles de frataxina funcional en los tejidos afectados con un número limitado de administraciones, eliminando así la necesidad de un tratamiento crónico, y mostrado potencial para convertirse en genuina cura para la enfermedad.

Las enfermedades huérfanas, se han convertido una de las áreas más activas de inversión en biotecnología; las facilidades fiscales y regulatorias que disfrutan los proyectos de desarrollo de fármacos contra estas enfermedades, son tan potentes que las Orphan Drugs fueron el 4º sector biofarma con más inversión de capital riesgo en 2020.

Des de la última ronda, BIOINTAXIS haya ha fabricado el primer lote escalable del fármaco biológico BTX-101 bajo estándares de calidad GLP. lo ha validado en dos modelos animales de ratón, uno crónico y otro agudo de la enfermedad, así como en primates no humanos. Con estos resultados, el objetivo de esta ronda y del 2024 es validar el plan regulatorio con las Agencias del Medicamento Europea (EMA) y estadounidense (FDA), y se solicitará la designación de medicamento huérfano. El objetivo es iniciar el proceso de IND en 2026, para evaluar la seguridad y eficacia del fármaco en humanos (Fase I / IIa).

Inversión mínima: 500
Tipo de salida esperada: Venta o Licencia
Derecho de arrastre
Derecho de acompañamiento
Desgravación
Riesgos principales

La tecnología de Biointaxis ha demostrado eficacia en modelos animales y utiliza un vector de difusión ampliamente conocido y sin toxicidad. Además, a diferencia de la anterior ronda, el perfil de seguridad ya ha sido probado en primates con resultados prometedores.

Sin embargo, el proyecto aún tiene varios retos significativos: Algunos de ellos están relacionados con la regulación por parte de agencias sanitarias como la FDA, EMA y MHRA para obtener la designación de medicamento huérfano. Otros con demostrar eficacia real en estudios en humanos.

Más información

A diferencia de farmacología clásica, la terapia génica es curativa ya que sustituye el defecto primario que produce la enfermedad.

Enfermedad incurable y con pocas o nulas alternativas terapéuticas sintomáticas

Tecnología competitiva y patentada que es única en ser capaz de restaurar los signos neurológicos y cardíacos de la enfermedad.

Única tecnología que demuestra eficacia pre-clínica en fases crónicas y agudas de la enfermedad. En proceso de completar la evaluación de biodistribución y seguridad en animal grande (primate no humano) con resultados preliminares excelentes.

Única terapia génica que ha demostrado en ensayos pre-clínicos en 2 modelos de la enfermedad reversión de los signos neurológicos y cardíacos de la enfermedad.

Al tratarse de una enfermedad huérfana, el producto BTX-101 (FRATAXAV®) cualifica para la designación como medicamento huérfano por la FDA y la EMA beneficiándose de ventajas económicas y exclusividad de mercado.

Nuestros expertos dicen

La terapia génica ha demostrado ser segura, muy eficaz y transformadora para los pacientes afectados. En este caso, los datos preclínicos son prometedores y, dado que estamos hablando de una enfermedad rara, pero no ultra-rara, el número de pacientes que puede beneficiarse de ella es significativo.

Montserrat Pujadas

Project Manager en Outcomes'10

El equipo incluye una experiencia significativa en la enfermedad que se está abordando, además de otros temas relacionados con el desarrollo del negocio.

Arturo López Castel

Research Project Manager Genómica Traslacional de la Universidad de Valencia)

La presentación destaca muy claramente las innovaciones de la solución y las compara con otros actores del mercado para demostrar su propuesta de valor única.

Adrienne Leussa

Phd en bioquímica y MBA de la Universidad de Johannesburgo

La calificación final

APROBADO: Esta empresa ha superado con éxito un riguroso análisis legal y financiero.

Aprobado por
La BioExpert Network es una red independiente y exclusiva de expertos de la industria de ciencias de la vida e inversión. Sólo las propuestas que reciben respuestas positivas en innovación, ciencia, finanzas... logran pasar con éxito hasta la etapa de campaña de financiación de Capital Cell.
Equipo
75%
Ciencia
74%
Innovación
77%
Negocio
68%
Aprobado por
Alira Health es una consultoría internacional que proporciona un conjunto de servicios integrados diseñados para ayudar a las empresas del sector sanitario y de las ciencias de la vida.
Acceso a mercado
68%

El proyecto

Biointaxis desarrolla y lleva al mercado terapias génicas para enfermedades neurológicas

La Ataxia de Friedreich (FRDA) es la forma de ataxia hereditaria más frecuente. La ataxia de Friedreich presenta una incidencia de 1 en 30.000 a 50.000 nacidos vivos, y una prevalencia de 2 a 4 cada 100.000 personas en la mayor parte del mundo (algo más elevada en la población caucásica europea). En España se calcula que existen 3.500 personas afectadas. Ambos sexos se afectan por igual. La enfermedad se caracteriza por alteración progresiva de la marcha y la ataxia de las extremidades y el tronco, trastornos del habla (disartria), cardiomiopatía, diabetes y pérdida de sensibilidad y reflejos. La edad de inicio de los síntomas tiende a correlacionarse con el número de repeticiones del triplete GAA en el ADN. La mayoría de los pacientes quedan confinados a una silla de ruedas a la edad de 25 años. La esperanza de vida es de unos 40 años a partir del inicio de la enfermedad.

Generalmente, los síntomas comienzan entre los 5 y los 15 años, pero pueden en ocasiones infrecuentes aparecer tan precozmente como a los 18 meses o tan tarde como a los 50 años. El primer síntoma que aparece es generalmente la dificultad para caminar, o ataxia de la marcha. La ataxia empeora gradualmente y se propaga lentamente a los brazos y luego al tronco. La mayoría de las personas con ataxia de Friedreich desarrolla escoliosis que, en caso de ser grave, puede afectar la respiración. El manejo de la FRDA actualmente combina estrategias de intervención farmacológica y de rehabilitación con el objetivo de retardar la progresión de la enfermedad. En la actualidad no existe una cura o tratamiento efectivo para la ataxia de Friedreich.

BIOINTAXIS ha desarrollado FRATAXAV, el mejor producto de terapia génica hasta la fecha que restaura los niveles de frataxina para prevenir, detener y revertir los déficits neurológicos, cardíacos y de otro tipo asociados con la ataxia de Friedreich, una enfermedad huérfana incurable para la que no existe tratamiento. El producto patentado BTX-101 consiste en una construcción genética patentada internacionalmente que imita los niveles de expresión del gen humano endógeno, garantizando su seguridad y eficacia biológica funcional. Se administra intratecalmente directamente en el canal espinal o espacio subaracnoideo y, por lo tanto, alcanza eficazmente las neuronas diana sin pasar por la barrera hematoencefálica y también distribuyéndose a los sistemas periféricos.

La Innovación

BIOINTAXIS tiene como objetivo desarrollar, probar y registrar la primera terapia génica efectiva para prevenir y revertir los efectos neurológicos y cardíacos de la ataxia de Friedreich. El enfoque de Biontaxis combina:

  • Tecnología de administración de vanguardia protegida internacionalmente
  • Conocimiento/know-how novedoso propio exclusivo sobre el propio gen de la ataxia de Friedreich
  • Secuencias genómicas regulatorias exclusivas que permiten obtener niveles seguros y efectivos de la proteína frataxina en las células que la necesitan.

Impulsados por las necesidades de los pacientes y utilizando los conceptos de la medicina traslacional, Biointaxis desarrolla un tratamiento novedoso, seguro y efectivo para restaurar los niveles nativos necesarios de frataxina en el organismo.

Producto Vector Viral de terapia génica BTX-101 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich

Producto Vector Viral de terapia génica BTX-101 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich

La compañía traerá al mercado un novedoso fármaco biológico innovador, BTX-101, con el objetivo de restablecer la función mitocondrial y corregir la deficiencias sensoriales y motoras en pacientes que padecen FRDA. Esto se logrará a través de la transferencia de la proteína frataxina recombinante humana para atacar las neuronas utilizando vectores basados en virus adenoasociados (AAV). Además BTX-101 también es capaz de restablecer la función cardíaca, que está severamente afectada en los pacientes con la enfermedad. El fármaco BTX-101 es el único producido hasta la fecha que es capaz de restablecer ambas funciones fisiológicas, la neurológica y la cardíaca con el fin de curar la enfermedad.

Estrategia de terapia génica para tratar la ataxia de Friedreich

De esta forma, el desarrollo del primer fármaco de Biointaxis BTX-101 pretende conseguir los siguientes objetivos específicos:

  • Evitar el inicio o detener la progresión de la enfermedad, y evitar o reducir los signos clínicos mediante la restauración de la expresión y la función de la frataxina en las neuronas que degeneran debido al déficit de ésta.
  • Recuperar la funcionalidad, la autonomía y la capacidad de movimiento de los pacientes afectados por FRDA.
  • Revertir el síntoma principal de la enfermedad, que es la ataxia que conduce a una limitación de la dependencia automática.
  • Restablecer los signos clínicos asociados a la Ataxia de Friedreich como son la cardiomiopatía, la fatiga, la diabetes, etc.

La Tecnología

Los virus adenoasociados (AAV), en los que está basado el fármaco BTX-101, son parvovirus que infectan al hombre sin ser patógenos y que hasta la fecha, por sus numerosas ventajas, se han utilizado en 149 ensayos clínicos para evaluar tratamientos de terapia génica, y en particular en enfermedades del sistema nervioso. El genoma de los vectores AAV no experimentan integración en el ADN del huésped, sino que permanece principalmente como episomas en el interior de las células transducidas evitando así la posible genotoxicidad asociada. Hasta la fecha, se han identificado y clasificado 12 serotipos distintos de AAV diferentes con capacidades diferenciadas de transducción, tropismo celular y cinética de expresión transgénica. 

Terapia génica con vectores AAV9 para tratar enfermedades neurológicas

Con la aprobación en 2019 por parte de la FDA norteamericana de Zolgensma de Novartis para tratar la atrofia muscular espinal (AME), hay gran optimismo por la terapia génica y existen actualmente proyectos muy activos para implementar esta tecnología en enfermedades del SNC. En la actualidad existen al menos 14 indicaciones neurológicas que son objeto de ensayos clínicos basados en terapia génica (datos de la agencia GlobalData; clinicaltrials.org) que incluyen además de la atrofia muscular espinal, la distrofia muscular de Duchenne, la enfermedad de Parkinson, la leucodistrofia metacromática (MLD) y la enfermedad de Batten entre otras. Entre 29 tratamientos que se han analizado, el 72% está en el desarrollo de la Fase II (GlobalData). Los productos que se encuentran en una etapa avanzada de desarrollo incluyen Zolgensma de Novartis, que se encuentra en la fase previa de inscripción en Europa y Japón para la atrofia muscular espinal (AME) y OTL-200 de Orchard Therapeutics, para MLD y actualmente en Fase III. Otro ejemplo de éxito farmacológico de terapia génica con AAV9 es el SRP-9001 desarrollado y comercializado con éxito por la compañía americana Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).  

Durante el período 2022-2024, BIOINTAXIS ha fabricado el primer lote escalable del fármaco biológico BTX-101 en condiciones de calidad GLP y validado en dos modelos animales de ratón, uno crónico y otro agudo de la enfermedad, así como en primates no humanos. Durante 2024 se validará el roadmap regulatorio por las Agencias del Medicamento Europea (EMA) y estadounidense (FDA), y se solicitará la designación de medicamento huérfano. El objetivo es iniciar con la ronda el proceso de IND con el fin de evaluar la seguridad y eficacia en humanos (Fase I / IIa) en 2026.

Biodistribción In Vivo y Ex Vivo del producto de terapia génica BTX-101 en el ratón

Preservación a largo plazo de los déficits neurológicos (ataxia, reflejo clasping, coordinación motora) en el modelo de ratón de la ataxia de Friedreich tratado con el producto de terapia génica BTX-101

Preservación a largo plazo de las propiedades neuroelectrofisiológicas en el modelo de ratón de la ataxia de Friedreich tratado con el prodcuto de terapia génica BTX-101

Preservación a largo plazo del diámetro de los axones, el área de mielina y las mitocondrias en las neuronas del ganglio de la raíz dorsal de la médula espinal en el modelo de ratón de la taxia de Friedreich tratado con el producto de terapia génica BTX-101

Restauración post-sintomática de la coordinación motora fina en el modelo de ratón FRDA agudo severo tratado con el producto de terapia génica BTX-101

Nuestro equipo

Desde su constitución en 2018, Biointax cuenta con un equipo directivo constituido por expertos en el desarrollo de fármacos:

  • Antoni Matilla: cofundador y director general (CEO)
  • Ivelisse Sánchez: cofundadora y directora científica (CSO)
  • Jaime Melendo: cofundador, experto en desarrollo farmacéutico
  • Luis Ruiz Ávila: experto en inversión y negocio
  • Joan Mercadal: experto en inversión, regulatoria y farma
  • Antonio Parente: experto en desarrollo, regulatoria y farma
  • Daniel Pérez: director de operaciones (COO)

El equipo científico-técnico de Biointaxis lo forman científicos y personal técnico con alta experiencia en el desarrollo de vectores virales como son el Dr. Eudald BalaguéDaniel Cota, Natalia BenitezAleix Folch. Además, Biointaxis ha establecido colaboraciones sólidas y establecidas con expertos en terapia génica y en neurología clínica de la ataxia de Friedreich como son los Dres Miguel ChillónAssumpció Bosch y Jon Infante.

Equipo directivo

Antoni Matilla Dueñas , Director General Ejecutivo (CEO), Presidente Consejo de Administración, Co-fundador
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  • El doctor Matilla es licenciado en Ciencias Biológicas, con mención en neurogenética y neurociencias, por la Universidad de Barcelona (1986). Amplió sus conocimientos cursando un Máster en Biotecnología, en la Universidad Politécnica de Catalunya (1989). Completó el doctorado en la Universidad de Barcelona en Ciencias Biológicas, Genética y Neurociencias en colaboración con el Baylor College of Medicine en Houston (EEUU) y la Universidad de Barcelona (1995) sobre las ataxias hereditarias.
  • Realizó estudios posdoctorales en los Estados Unidos, concretamente en el Baylor College of Medicine (Houston, EEUU) (1995-1997), la Universidad Rockefeller (Nueva York, EEUU) (1998) y el Eccles Institute of Human Genetics-Howard Hughes Medical Institute (University of Utah, Salt Lake City, EEUU) (1998-2000).
  • Durante los años 2000-2007 lideró su grupo de investigación como Senior Lecturer/Associate Professor en la University College London-Institute of Child Health en Londres, Reino Unido.
  • Fue coordinador científico europeo del proyecto EUROSCA sobre ataxias hereditarias (2004-2009) financiado por la Comisión Europea, así como el coordinador general de la Red Iberoamericana Multidisciplinar para el Estudio de los Trastornos de Movimiento: Enfermedad de Parkinson y las Ataxias Espinocerebelosas (RIBERMOV) financiado por el Programa Iberoamericano de Ciencia y Tecnología para el Desarrollo (CYTED).
  • Desde el año 2009 dirige la Unidad de Neurogenética Funcional Traslacional del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP) en Badalona, Barcelona (España).
  • Desde 2018, hasta el presente día, ejerce funciones de CEO/Administrador Único de Biointaxis S.L, empresa que co-fundó como spin-off del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP) en Badalona.

Su rol en Biointaxis es la dirección general y la planificación estratégica, representación frente a terceros, gestión de rondas de inversión y seguimiento y control junto al CSO de los desarrollos técnicos.

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Ivelisse Sánchez , Dirección Científica (CSO)
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  • Nacida en Nueva York (EEUU), la Doctora Sánchez se licenció en Ciencias Biológicas con sub-especialidad en Química (Hunter College, New York, EE.UU) (1985). Más tarde, decidió continuar con su formación realizando un Máster en Biología Celular en el mismo centro (1990). Por último, obtuvo un Doctorado en Biología Celular, Molecular y del Desarrollo del Centro de Graduados de la City University de Nueva York (1993), el cual está homologado por la Universidad Autónoma de Barcelona desde el 2009.
  • Cabe destacar sus estudios postdoctorales en el Departamento de Psiquiatría en McLean Hospital y Harvard Medical School de la Universidad de Harvard, Boston, EE.UU. (1993-1998). Continuó con una posición facultativa como Instructora e Investigadora postdoctoral en el Departamento de Biología Celular tambien en Harvard Medical School (1999- 2003). Durante este tiempo ampló sus concocimientos en dirección y supervición de investigadores y relación a la gestión de proyectos. Luego, ejerció como facultativa en el departamento de Anatomia y Neurobiología en la Boston University School of Medicine donde además fue la jefa del Laboratorio de Sistemas de Señalización Molecular y Biología Química, Boston, EE.UU. (2003-2009).
  • Desde 2009, es Investigadora Principal y Jefa del Grupo de Neuroseñalización Traslacional en la Unidad de Neurogenética en el Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP), Badalona. Actualmente co-dirige junto al Dr. Matilla el Laboratorio de Biología Funcional y Terapias Experimentales en Neurociencias en el IGTP.
  • Su rol en Biointaxis como Directora Científica es la planificación y dirección integral del proyecto, la coordinación de la ejecución de los desarrollos técnicos y gestión de la propiedad intelectual.
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Jaime Melendo Baños , Presidente del Consejo de Dirección
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  • A nivel formativo, Jaime Melendo posee una licenciatura en Farmacia, cursada en la Universidad de Barcelona y finalizada en el año 1977.
  • En relación a su experiencia laboral, inició su labor como inspector de accidentes de trabajo en Mutual Cyclops (1975-1976). Gracias a su capacidad de solución, ejerció de Jefe de división farmacéutica de Industrias Kern Española (1977-1985), durante 9 años, donde amplió extraordinariamente sus habilidades de gestión de personal y proyectos de investigación.
  • En el año 1990 fundó su primera empresa, Farmadiet Group, donde realizó labores durante 12 años de análisis de resultados, plan estratégico de la compañía y toma de decisiones. En 1998, fundó tanto Gadea Pharmaceutical Group (Crystal Pharma) como Duke Chem, S.A.U. En el primero actuó como socio fundador (hasta 2015), y en el segundo como administrador único. Además, desde 1985, ejerce como CEO/Administrador Único y accionista de Gentec S.A., realizando tareas de generador de negocio y seguimiento de proyectos/actividades. De estas labores podemos concluir su contrastada experiencia en gestión empresarial en el ámbito que nos ocupa.
  • Su rol en Biointaxis es el análisis de resultados, plan estratégico de la compañía y toma de decisiones (inversiones, ventas, fusiones, alianzas estratégicas, políticas de retribuciones, etc.)

 

Daniel Pérez Planas , Director de Operaciones (COO)
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  • A nivel formativo, Daniel Pérez, es licenciado en Ciencias Económicas, Universidad Santa María, Caracas, Venezuela (2001). Además, cuenta con un Máster en finanzas corporativas, Universidad de Barcelona (2009) y en la actualidad cursa un máster en finanzas corporativas, dirección de Marketing y ventas, EAE Business School, Universidad de Barcelona (2018-presente).
  • A nivel laboral destacar su puesto como Gerente General, en Derivados de Sábila Venezolana S.A., Venezuela (2005-2008). Y añadir que, desde 2008, ha ejercido como Director Financiero (CFO) del grupo farmacéutico Gentec S.A., realizando análisis económico/financiero, presupuesto económico, evaluación de proyectos y apoyo del plan estratégico, adquiriendo habilidades en gestión empresarial.
  • Su rol en Biointaxis es la gestión de recursos y la supervisión del análisis económico-financiero y contable y apoyo al plan estratégico.
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Luis Ruiz Ávila , Asesor Senior de Negocio
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doctor en biología molecular por la Universidad de Barcelona (1987). Después de 10 años de investigación académica en España y EE. UU. se trasladó a la industria farmacéutica en 1997 para desempeñar diversos roles gerenciales en gestión de proyectos y desarrollo de negocios en la empresa farmacéutica líder española Almirall. En 2001, dejó Almirall para participar en la creación de la primera compañía de biotecnología derivada de la Universidad de Barcelona, ‚Äč‚ÄčAdvancell, y se convirtió en su primer director general, consiguiendo en torno a 20M€ en capital privado y ayudas públicas. En 2006 cerró con Protherics el primer acuerdo de licencia para la entrada en clínica de un producto descubierto en la universidad española (Acadra para LLC), acuerdo cuyo valor total superaba los 60M€. En diciembre de 2008, dejó a Advancell para crear Janus Developments (ahora Spherium Biomed), una empresa concebida para desarrollar (financiando y ejecutando) proyectos biomédicos  de origen académico. En la etapa Spherium consiguió llevar 5 proyectos de origen universitario hasta más allá de la fase II, movilizando en torno a 18M€. En mayo de 2019 vendió su participación en Spherium a Ferrer, socio mayoritario de la empresa. Ha desempeñado como CEO interino en ERAbiotech (donde fue fundador y presidente tras su etapa ejecutiva, ERAbiotech está actualmente integrada en el grupo BioNaturis como Zip Solutions), TCD-Pharma y Archivel Farma. Como resultado de su gestión en estas empresas levantó en torno a 8M€ de capital público y privado, consiguiendo la entrada en clínica del producto de TCD-Pharma y la realización de la fase IIa de la vacuna RUTI de Archivel en tuberculosis latente. Es uno de los fundadores de la asociación catalana de compañías biotecnológicas (CataloniaBio). Actualmente es presidente ejecutivo de la empresa veterinaria Aquilón Cyl SL, spin-off de la Universidad de León que desarrolla alternativas a los antibióticos para la mejora de la productividad de los animales de consumo. Aquilón fue reconocida con el premio “Cinco Días” al mejor proyecto innovador vinculado a una universidad en España en 2014. Aquilón consiguió en mayo de 2019 una ayuda instrumento Pyme de fase II de 1,5M€, y ha recibido capital privado por valor de 4M€.

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Glòria Martín Rauret , Responsable de Regulatoria
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Equipo clave

Eudald Balagué Cabasés
Científico Senior
Daniel Cota González
Project Manager
Aleix Folch Guillen
Técnico Especialista
Fèlix Arias
CFO
Natalia Benitez Calle
Investigadora Pre-Doctoral

El problema

NO EXISTE CURA NI TRATAMIENTO EFECTIVO PARA LA ATAXIA DE FRIEDREICH

La ataxia de Friedreich (FRDA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva hereditaria (genética) que generalmente afecta a adolescentes y adultos jóvenes confinándolos a una silla de ruedas de por vida. Está causada por una mutación en el ADN que consiste en un triplete de ADN inestable en el gen de la frataxina que resulta en una disminución de la producción de la proteína mitocondrial frataxina. La deficiencia de frataxina produce como resultado un déficit en la función mitocondrial, aumento tóxico de la producción de radicales libres y acumulación intramitocondrial de hierro, dañando principalmente las funciones de la médula espinal, el cerebelo, el corazón, el páncreas y el hígado.

La enfermedad se caracteriza por una alteración de la marcha progresiva y ataxia de las extremidades, trastornos del habla, miocardiopatía, diabetes y pérdida de reflejos. El primer síntoma que aparece suele ser dificultad para caminar o ataxia de la marcha caracterizada por problemas de coordinación como movimientos torpes e inestabilidad. La ataxia empeora gradualmente y se extiende lentamente a los brazos y luego al tronco. Con el tiempo, los músculos comienzan a debilitarse y atrofiarse, especialmente en los pies, piernas y manos, y se desarrollan deformidades. Como resultado de su naturaleza progresiva, la mayoría de los pacientes permanecen confinados en una silla de ruedas a los 10 después del diagnóstico. Los síntomas generalmente comienzan entre los 5 y los 15 años, pero en raras ocasiones pueden aparecer tan pronto como a los 18 meses o tan tarde como a los 50 años. La ataxia de Friedreich es la forma más frecuente de ataxia heredada que afecta la coordinación motora.

  • La ataxia de Friedreich es una enfermedad huérfana (rara)
  • La prevalencia es de aproximadamente 1 de cada 30.000 a 50.000 personas.

La ataxia, referida a los problemas de coordinación tales como movimientos torpes y desmañados e inestabilidad, se produce en la Ataxia de Friedreich por la degeneración del tejido nervioso en la médula espinal y de los nervios que controlan el movimiento muscular de los brazos y las piernas. La médula espinal se adelgaza y las células nerviosas pierden parte de su vaina de mielina. La deficiencia de la frataxina da como resultado una respiración mitocondrial anormal, una mayor producción de radicales libres tóxicos y una acumulación de hierro intra-mitocondrial, que dañan principalmente las funciones de la médula espinal, el cerebelo, el corazón, el hígado y el páncreas.

La solución

Biointaxis desarrolla el producto de terapia génica, BTX-101 (nombre comercial FRATAXAV), basado en virus adenoasociados (AAV) que ha demostrado en dos modelos de ratón de la ataxia de Friedreich, su efectividad en restaurar los niveles de frataxina in vivo previniendo, deteniendo y revertiendo los déficits neurológicos y cardíacos asociados a la ataxia de Friedreich. El fármaco BTX-101 es un producto seguro que no produce toxicidad celular. BTX-101 es actualmente el único candidato con potencial curativo.

Nuestra diferenciación

El fármaco que desarrolla Biointaxis, BTX-101, está protegido mediante una patente internacional ya que incluye secuencias de ADN regulatorias únicas y exclusivas que dirigen la expresión de la proteína frataxina humana recombinante en unos niveles adecuados para asegurar su seguridad y eficacia. Esta combinación de secuencias genéticas junto a una administración intratecal han demostrado por primera vez la reversión de los déficits neurológicos y cardíacos en 2 modelos de ratón de la enfermedad. La competencia no ha conseguido hasta la fecha este hito por utilizar secuencias genómicas o administraciones que o bien son tóxicas o no son capaces de ser efectivas para paliar o revertir los signos clínicos de la enfermedad.