Riesgos principales
La tecnología ha mostrado ya eficacia en animales, y además utiliza un vector de difusión ampliamente conocido y sin toxicidad, por lo que las perspectivas del proyecto son buenas. No obstante, está todavía en una fase muy inicial, y por tanto aún tiene muchas etapas de desarrollo por delante, con el consiguiente riesgo técnico.
El dinero de esta ronda servirá para obtener un dato clave: saber si en animales grandes, más similares al humano, el fármaco también se distribuye adecuadamente y logra introducir el gen corregido en la mayoría de células de un organismo mucho mayor que un ratón. Los resultados de este experimento serán determinantes para el futuro del proyecto.