La terapia génica tiene un potencial enorme, pero los enfoques tradicionales enfrentan grandes desafíos debido a la ineficiencia en la administración, las reacciones inmunitarias y la eficacia limitada. OmniSpirant está resolviendo estos problemas con OmniSomes, una plataforma de terapia génica basada en nanopartículas derivadas de células madre llamadas vesículas extracelulares (VE). Este avance aprovecha el sistema de transporte de ARN natural del cuerpo, lo que permite la administración segura y precisa de tratamientos genéticos, con dosis repetidas y beneficios adicionales de la medicina regenerativa.
Un cambio radical en el tratamiento del cáncer
Nuestra terapia principal, OS003, se enfoca en uno de los mayores desafíos en oncología: las mutaciones de TP53, que se encuentran en el 60 % de todos los cánceres e impulsan el crecimiento del tumor y la resistencia a los medicamentos. OS003 utiliza nuestra plataforma de administración avanzada para restaurar la función de TP53 y regular los microARN clave.
El TP53, conocido como el “guardián del genoma”, es un supresor tumoral fundamental, pero los intentos anteriores de restaurar su función han fracasado debido a métodos de administración deficientes y problemas de seguridad. OS003 supera estos desafíos mediante el uso de OmniSomes, que buscan tumores de forma natural y administran la terapia exactamente donde se necesita. A diferencia de las terapias génicas basadas en virus, este enfoque no desencadena reacciones inmunitarias, lo que permite repetir la dosificación cuando sea necesario. Al restaurar la función del TP53, OS003 detiene el crecimiento celular descontrolado y ayuda al sistema inmunológico a reconocer y atacar los tumores. Con el potencial de tratar tanto los cánceres sólidos como los de la sangre, representa un nuevo y poderoso enfoque para abordar los cánceres resistentes al tratamiento.
OS003 ha mostrado resultados preclínicos prometedores, demostrando ser ocho veces más eficaz que la quimioterapia tradicional en la eliminación de células cancerosas in vitro utilizando modelos de esferoides de cáncer*. Estos resultados se lograron con concentraciones de VE que carecían de efectos adversos, incluso después de múltiples dosis en estudios con ratones, lo que indica el potencial del compuesto para ser eficaz y bien tolerado. Con base en estos resultados, el siguiente paso es continuar con el desarrollo preclínico de OS003 con el objetivo de iniciar ensayos clínicos dentro de 24 meses, dirigidos a cánceres huérfanos con mutaciones TP53. El objetivo es buscar una aprobación acelerada dentro de 48 meses, con el objetivo de posicionar a OS003 como una terapia génica de primera clase para cánceres que actualmente carecen de opciones de tratamiento efectivas.
Una plataforma poderosa con múltiples enfermedades
Los OmniSomes no se limitan a la oncología. Sus propiedades únicas los hacen ideales para enfermedades respiratorias, en las que la terapia génica ha tenido dificultades para tener éxito . Nuestra experiencia y nuestro mecanismo de administración patentada de medicamentos en aerosol nos posicionan para abordar el síndrome de dificultad respiratoria aguda (SDRA), la EPOC, la fibrosis pulmonar y la fibrosis quística, lo que abre las puertas a múltiples mercados multimillonarios.
¿Por qué invertir en OmniSpirant?
La terapia génica se encuentra en un punto de inflexión y su éxito futuro depende de mejores tecnologías de administración. OmniSpirant lidera esta transformación con una plataforma novedosa que combina ciencia de vanguardia, una gran oportunidad de mercado, una sólida propiedad intelectual y una experiencia comprobada.
Nuestra tecnología ha demostrado su eficacia en el tratamiento del cáncer y la fibrosis quística, y su seguridad en dosis múltiples ha sido validada en estudios con animales. A diferencia de los vectores virales, OmniSomes se deriva de bancos de células madre inmortalizadas, lo que permite una producción escalable y rentable. Nuestra vía regulatoria no presenta riesgos, ya que las células madre y las VE derivadas de células madre ya han demostrado su seguridad en miles de pacientes de ensayos clínicos, y los incentivos regulatorios, como la designación de medicamento huérfano y el potencial de tratamiento innovador, allanan el camino para aprobaciones aceleradas.
¡Ahora es el momento de invertir en el futuro de la terapia genética!
* Las concentraciones de quimioterapia (tanto doxorrubicina como cisplatino) utilizadas con fines comparativos en estos estudios in vitro se reconocen como altamente tóxicas en pacientes con cáncer y son órdenes de magnitud superiores a las concentraciones plasmáticas máximas toleradas.
