V4Cure es una empresa de biotecnología francesa que desarrolla una nueva generación de terapias basadas en péptidos derivados de venenos animales.
Fundada en 2023, V4Cure es una empresa derivada de la CEA (Comisión Francesa de Energías Alternativas y Energía Atómica) y tiene como objetivo abordar enfermedades cardio-hepatorrenales graves para las que actualmente no existen tratamientos seguros o eficaces.
Al aprovechar el extraordinario potencial terapéutico de los péptidos presentes en el veneno animal, V4Cure está creando tratamientos de primera clase para enfermedades potencialmente mortales y desatendidas, como la ascitis refractaria y las enfermedades renales poliquísticas.
Péptidos de veneno: una fuente de innovación única y subutilizada
A lo largo de millones de años, los venenos animales han evolucionado para actuar con precisión sobre sistemas fisiológicos vitales, como el nervioso o el cardiovascular, para inmovilizar a sus presas o disuadir a sus depredadores. Estas mismas vías suelen estar implicadas en enfermedades humanas, lo que convierte a las moléculas derivadas del veneno en un potente punto de partida para el descubrimiento de fármacos.
V4Cure se basa en más de 10 años de investigación sobre CEA y en una de las bibliotecas de péptidos de veneno más completas del mundo. Nuestra plataforma de descubrimiento patentada nos permite identificar sus propiedades y, posteriormente , crear nuevos péptidos terapéuticos altamente selectivos y más seguros que las moléculas pequeñas. Todos nuestros péptidos terapéuticos se producen sintéticamente.
Nuestro objetivo principal es el receptor de vasopresina-2 (V2R), un regulador clave de la retención de agua implicado en varias enfermedades graves, entre ellas la ascitis cirrótica, la insuficiencia cardíaca y las enfermedades renales poliquísticas.
V4C-232, una solución de primera clase para pacientes sin alternativas
El candidato principal de V4Cure, V4C-232, es un antagonista del receptor V2 derivado del veneno, el primero en su clase, que induce acuaresis (excreción de agua sin pérdida de sodio) sin la toxicidad hepática observada en medicamentos anteriores dirigidos a esta vía.
Ascitis refractaria: una enfermedad grave con opciones terapéuticas muy limitadas que afecta a millones de pacientes en todo el mundo.
Para consolidar nuestra entrada en el mercado, nos centramos en la ascitis refractaria primaria en la cirrosis, una enfermedad grave sin tratamientos farmacológicos aprobados y con escasa competencia. Actualmente, los pacientes deben someterse a repetidos procedimientos hospitalarios para drenar el líquido acumulado o recurrir a intervenciones invasivas como la colocación de una derivación o un trasplante de hígado. Sin embargo, el acceso a los trasplantes es limitado: solo alrededor de la mitad de los pacientes elegibles reciben uno. Esta apremiante brecha terapéutica subraya tanto la urgencia clínica como el potencial de mercado del V4C-232. 
Más allá de la ascitis, el bloqueo del receptor V2 es una estrategia clínicamente validada para el tratamiento de la enfermedad renal poliquística (ERP), un grupo de trastornos genéticos raros que deterioran progresivamente la función renal. Basándonos en esto, estamos desarrollando V4C-232 como una segunda indicación para la ERP.
V4C-232 ofrece una alternativa biológicamente derivada y más segura, con el potencial de mejorar los resultados de los pacientes y establecer un nuevo estándar de atención en ambas indicaciones. V4Cure posee los derechos globales exclusivos de dos familias de patentes que cubren el uso de V4C-232 tanto en ascitis refractaria como en enfermedad renal poliquística.
A mayor escala, nuestro medicamento podría abordar necesidades médicas no satisfechas en afecciones asociadas con la retención de líquidos para las que actualmente no existe una solución terapéutica efectiva.
Para optimizar el uso clínico, se está desarrollando V4C-232 como una formulación inyectable, ideal para entornos hospitalarios. Esto permite una dosificación precisa, un inicio rápido del tratamiento y un mejor cumplimiento terapéutico, lo que ayuda a acelerar la aprobación regulatoria y a consolidar a V4Cure como líder en terapias dirigidas al receptor V2.
Una estrategia clara para alcanzar la prueba de concepto clínica
El modelo de negocio de V4Cure se centra en avanzar fármacos candidatos a través de la fase 2 de prueba de concepto clínico, para luego otorgarles licencias a socios farmacéuticos para su desarrollo y comercialización en etapas avanzadas.
Nuestra prioridad actual es demostrar la eficacia clínica de V4C-232 en pacientes hospitalizados con ascitis refractaria, y se esperan los primeros datos en pacientes hospitalizados de un ensayo de fase 1b en 2027.
V4C-232 tiene toda la prueba de concepto preclínica y ahora está listo para avanzar en la siguiente hoja de ruta:
- Estudios completos de toxicidad regulatoria en 2 especies para la presentación de solicitudes de ensayos clínicos (CTA)
- Presentaciones regulatorias (IND/CTA) en 2026
- Los primeros ensayos clínicos en humanos de fase 1/1b finalizarán a finales de 2027
- Solicitud de designación de medicamento huérfano para la ascitis refractaria
- Prueba de concepto clínica en ascitis refractaria Fase 2 para 2028, junto con las presentaciones regulatorias (IND/CTA) para PKD
Progreso de la financiación y próximos hitos
V4Cure está recaudando 1,5 millones de euros en una ronda pre-Serie A para completar los estudios de toxicidad regulatorios necesarios para la autorización de ensayos clínicos. Junto con 2 millones de euros en financiación no dilutiva, esto respaldará el inicio de los ensayos clínicos de fase 1/1b en 2027, con resultados previstos para 2028.
Un oleoducto con un importante potencial de expansión
Si bien V4C-232 es el primer activo clínico de V4Cure, nuestra plataforma de descubrimiento respalda el desarrollo de una amplia gama de péptidos derivados del veneno, incluidos candidatos dirigidos al cáncer renal metastásico y las enfermedades cardiovasculares.
