Axoltis Pharma leistet Pionierarbeit bei der Entwicklung einer bahnbrechenden Behandlung von ALS und mehreren neurodegenerativen Erkrankungen
Axoltis Pharma entwickelt NX210c, einen erstklassigen Therapiekandidaten zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und einer breiten Palette von Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS). Kern unserer Innovation ist ein einzigartiges Peptid mit bemerkenswerten Eigenschaften – insbesondere der Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke (BHS) zu reparieren . Der Zusammenbruch dieser schützenden BHS gilt heute als zentraler Auslöser und Verstärker mehrerer schwerer neurodegenerativer Erkrankungen wie Alzheimer, Parkinson, Multipler Sklerose und ALS. Angesichts der überzeugenden wissenschaftlichen und medizinischen Argumente und der Tatsache, dass ALS einen enormen ungedeckten medizinischen Bedarf darstellt und weltweit 500.000 Patienten ohne wirksame Behandlung betroffen sind, wurde ALS als erste Therapieindikation für NX210c ausgewählt.
Der Zusammenbruch der Blut-Hirn-Schranke: Auslöser und Beschleuniger der Neurodegeneration
Neuere Erkenntnisse deuten darauf hin, dass eine Funktionsstörung der Blut-Hirn-Schranke (BHS) eine zentrale Ursache neurodegenerativer Erkrankungen ist. Die BHS fungiert als wichtige Schnittstelle zwischen Blutkreislauf und Gehirn und reguliert den Transport von Nährstoffen und Molekülen. Ist sie beeinträchtigt, dringen schädliche Proteine in das Gehirn ein und verursachen Entzündungen und Nervenschäden. Krankheiten wie Alzheimer, Parkinson, Multiple Sklerose, ALS und viele andere haben diesen zugrunde liegenden Mechanismus. Die Wiederherstellung der Integrität der BHS ist daher ein vielversprechender therapeutischer Ansatz, um das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen.
NX210c: ein Peptid mit Schlüsseleigenschaften
NX210c ist ein kurzes, synthetisches Peptid, das von SCO-Spondin inspiriert ist, einem multifunktionalen Glykoprotein, das für die Neurogenese, den Prozess der Neuronenbildung im Gehirn, essentiell ist . Dieses Peptid stellt nicht nur die Blut-Hirn-Schranke (BHS) wieder her, sondern schützt auch die Neuronen und unterstützt die interzelluläre Kommunikation. Seine Wirkung könnte transformativ sein und neurologische Schäden möglicherweise verlangsamen, stoppen oder sogar rückgängig machen.
Der Fokus liegt zunächst auf ALS: ein dringender und enormer ungedeckter Bedarf
ALS ist eine tödliche, rasch fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die durch das Absterben der Motoneuronen gekennzeichnet ist, die für Gehen, Sprechen, Schlucken und Atmen verantwortlich sind. Weltweit sind über 500.000 Menschen von der Krankheit betroffen, wobei die mediane Überlebenszeit nach der Diagnose nur drei bis fünf Jahre beträgt. Bislang gibt es keine Therapieoption. Durch die Wiederherstellung der Blut-Hirn-Schranke (BHS) bietet NX210c einen völlig neuartigen Wirkmechanismus und neue Hoffnung für Patienten.
Zahlreiche Möglichkeiten im Bereich neurodegenerativer Erkrankungen
Der Wirkmechanismus von NX210c eröffnet Möglichkeiten, die weit über ALS hinausgehen. Seine Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke (BHS) wiederherzustellen, könnte für eine Vielzahl von ZNS-Erkrankungen relevant sein. Der globale Markt für neurodegenerative Erkrankungen wird sich in den nächsten zehn Jahren voraussichtlich fast verdoppeln und von geschätzten 52 Milliarden US-Dollar im Jahr 2024 auf rund 102,4 Milliarden US-Dollar im Jahr 2034 steigen.
Vielversprechende präklinische und Phase-1b-Ergebnisse ermöglichen schnelle Fortschritte in Phase 2
Robuste präklinische Studien zur Wiederherstellung der Blut-Hirn-Schranke und an einem ALS-Mausmodell zeigten eine verzögerte Beeinträchtigung der motorischen Funktion und eine erhöhte Überlebensrate. In einer Phase-1b-Studie im Jahr 2023 an älteren gesunden Probanden zeigte NX210c ein ausgezeichnetes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil ohne schwerwiegende Nebenwirkungen. Vorläufige pharmakodynamische Signale bestätigten seine BBB-Reparaturaktivität durch Biomarkeranalyse. (Klicken Sie hier , um die veröffentlichte Publikation zu lesen.) Dies ebnete den Weg für eine Phase-2-Studie.
Ein erstklassiges Team, das bereit ist, zu wachsen
Unter der Leitung von CEO Dr. Yann Godfrin – einem Biotech-Serienunternehmer mit 25 Jahren Erfahrung in Unternehmensführung, Arzneimittelentwicklung und Innovation – hat Axoltis ein multidisziplinäres Expertenteam aus den Bereichen Neurologie, klinische Entwicklung und Zulassung zusammengestellt. Das Unternehmen ist bestens gerüstet, um die Entwicklung schnell und effizient voranzutreiben.
Ein mehrfach patentierter, bahnbrechender Medikamentenkandidat
NX210c ist ein innovativer krankheitsmodifizierender Arzneimittelkandidat, der durch sieben Patentfamilien geschützt ist und von der FDA und der EMA den Orphan-Drug-Status erhalten hat. Orphan-Medikamente genießen nach Erhalt der Marktzulassung eine Marktexklusivität von zehn Jahren in der EU und sieben Jahren in den USA. Aufgrund seines bahnbrechenden Potenzials wurde Axoltis kürzlich für den Prix Galien USA 2024 in der Kategorie „Bestes Start-up“ nominiert, der als Nobelpreis für pharmazeutische Innovation gilt . Neben seinen zahlreichen geschätzten Partnern und Unterstützern profitiert Axoltis von der wertvollen Zusammenarbeit und Unterstützung der ARSLA, der französischen Gesellschaft für ALS-Forschung.
Phase 2 läuft, erste Due Diligence im Gange
Eine multizentrische Phase-2-Studie mit 80 ALS-Patienten in ganz Frankreich , koordiniert von Dr. Bernard (HCL – Referenzzentrum für ALS – Lyon, Frankreich), rekrutiert derzeit neue Patienten. Topline-Ergebnisse werden im Mai 2026 erwartet. Von mehreren Pharmaunternehmen, die an einer Partnerschaft interessiert sind, sobald Topline-Ergebnisse vorliegen, haben zwei bereits die Due-Diligence-Prüfung zur Prüfung von Lizenzierungsmöglichkeiten eingeleitet. Dies signalisiert ein starkes Marktinteresse und eine seltene Gelegenheit für Investoren mit einem potenziellen X20-Exit bereits 2026.
Axoltis’ Mission
Axoltis verfolgt ein ehrgeiziges Ziel: das Leben von Millionen von Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen zu verbessern, angefangen bei ALS-Patienten. Mit einem innovativen Ansatz und einer Wertschöpfungsstrategie, die von einer klaren Vision der Arzneimittelentwicklung geleitet wird, stehen wir jetzt an einem entscheidenden Wendepunkt.
Unterstützen Sie uns jetzt im Kampf gegen ALS – und helfen Sie uns, eine Therapie auf den Markt zu bringen, die das Potenzial hat, die Zukunft der neurologischen Versorgung neu zu gestalten.
