Axoltis Pharma ist ein Pionier in der innovativen Behandlung von ALS und verschiedenen neurodegenerativen Erkrankungen.
Axoltis Pharma entwickelt NX210c, einen neuartigen therapeutischen Wirkstoffkandidaten zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS) und einer Vielzahl von Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS). Kernstück unserer Innovation ist ein einzigartiges Peptid mit außergewöhnlichen Eigenschaften, insbesondere der Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke (BHS) zu reparieren . Die Störung dieser schützenden Blut-Hirn-Schranke gilt heute als wichtiger Auslöser und Verstärker mehrerer bedeutender neurodegenerativer Erkrankungen, darunter Alzheimer, Parkinson, Multiple Sklerose und ALS. Aufgrund der starken wissenschaftlichen und medizinischen Begründung und der Tatsache, dass ALS einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf darstellt, von dem weltweit 500.000 Patienten betroffen sind und für den es keine wirksame Behandlung gibt, wurde diese Erkrankung als erste therapeutische Indikation für NX210c ausgewählt.
Die Störung der Blut-Hirn-Schranke: Auslöser und Beschleuniger der Neurodegeneration
Neue Erkenntnisse deuten darauf hin, dass eine gestörte Blut-Hirn-Schranke (BHS) ein Schlüsselfaktor bei neurodegenerativen Erkrankungen ist. Die BHS fungiert als wichtige Schnittstelle zwischen Blutkreislauf und Gehirn und reguliert den Transport von Nährstoffen und Molekülen. Bei einer Beeinträchtigung der BHS dringen schädliche Proteine ins Gehirn ein und verursachen Entzündungen und neuronale Schäden. Erkrankungen wie Alzheimer, Parkinson, Multiple Sklerose, ALS und viele andere haben diesen zugrundeliegenden Mechanismus gemeinsam. Daher stellt die Wiederherstellung der Integrität der BHS einen vielversprechenden Therapieansatz dar, um das Fortschreiten der Erkrankung zu stoppen.
NX210c: ein Peptid mit Schlüsseleigenschaften
NX210c ist ein kurzes synthetisches Peptid, das von SCO-Espondin inspiriert ist, einem multifunktionalen Glykoprotein, das für die Neurogenese – die Neubildung von Neuronen im Gehirn – essenziell ist . Dieses Peptid stellt nicht nur die Blut-Hirn-Schranke wieder her, sondern schützt auch Neuronen und fördert die interzelluläre Kommunikation. Seine Wirkung könnte bahnbrechend sein und neurologische Schäden möglicherweise verlangsamen, stoppen oder sogar rückgängig machen.
Zunächst zum Thema ALS: ein dringender und unerfüllter Bedarf
ALS ist eine rasch fortschreitende, tödliche neuromuskuläre Erkrankung, die durch das Absterben der für Gehen, Sprechen, Schlucken und Atmen verantwortlichen Motoneuronen gekennzeichnet ist. Weltweit sind mehr als 500.000 Menschen betroffen, die durchschnittliche Überlebenszeit nach der Diagnose beträgt lediglich drei bis fünf Jahre. Bislang gibt es keine Therapieoption. Durch die Wiederherstellung der Blut-Hirn-Schranke bietet NX210c einen völlig neuen Wirkmechanismus und neue Hoffnung für Patienten.
Eine Reihe von Möglichkeiten im Bereich neurodegenerativer Erkrankungen
Der Wirkmechanismus von NX210c eröffnet Möglichkeiten weit über ALS hinaus. Seine Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke wiederherzustellen, könnte bei einer Vielzahl von Erkrankungen des zentralen Nervensystems relevant sein. Der globale Markt für neurodegenerative Erkrankungen wird sich Prognosen zufolge im nächsten Jahrzehnt nahezu verdoppeln und von rund 52 Milliarden US-Dollar im Jahr 2024 auf rund 102,4 Milliarden US-Dollar im Jahr 2034 anwachsen.
Vielversprechende präklinische Ergebnisse und Ergebnisse der Phase 1b treiben den raschen Fortschritt hin zur Phase 2 voran.
Robuste präklinische Studien zur Wiederherstellung der Blut-Hirn-Schranke und in einem Mausmodell der ALS zeigten eine Verzögerung des motorischen Funktionsverlusts und ein verlängertes Überleben. In einer 2023 durchgeführten Phase-1b-Studie mit gesunden älteren Probanden wies NX210c ein ausgezeichnetes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auf. Vorläufige pharmakodynamische Signale bestätigten seine blut-hirn-schrankenwiederherstellende Wirkung durch Biomarkeranalysen. (Klicken Sie hier, um die Publikation zu lesen.) Dies ebnete den Weg für eine Phase-2-Studie.
Ein erstklassiges Team, bereit für die Skalierung
Unter der Leitung von Dr. Yann Godfrin, CEO und erfahrenem Biotech-Unternehmer mit 25 Jahren Erfahrung in Unternehmensführung, Arzneimittelentwicklung und Innovation, hat Axoltis ein multidisziplinäres Expertenteam in den Bereichen Neurologie, klinische Entwicklung und Zulassung zusammengestellt. Das Unternehmen ist bestens gerüstet, um die Entwicklung schnell und effizient zu skalieren.
Ein bahnbrechender Wirkstoffkandidat mit mehreren Patenten
NX210c ist ein innovatives, krankheitsmodifizierendes Medikament, das durch sieben Patentfamilien geschützt ist und von der FDA und der EMA den Orphan-Drug-Status erhalten hat. Orphan-Drugs genießen nach der Marktzulassung zehn Jahre lang Marktexklusivität in der EU und sieben Jahre lang in den USA. Kürzlich wurde Axoltis aufgrund seines Innovationspotenzials für den Prix Galien USA 2024 in der Kategorie „Bestes Startup“ nominiert, der als Nobelpreis der pharmazeutischen Innovation gilt . Axoltis ist stolz darauf, neben zahlreichen anderen angesehenen Partnern und Sponsoren auch die wertvolle Zusammenarbeit und Unterstützung von ARSLA, der französischen Vereinigung für ALS-Forschung, zu haben.
Phase 2 läuft, erste Due-Diligence-Prüfung im Gange
Eine multizentrische Phase-2-Studie mit 80 ALS-Patienten in ganz Frankreich , koordiniert von Dr. Bernard (HCL, Referenzzentrum für ALS, Lyon, Frankreich), rekrutiert derzeit Teilnehmer. Erste Ergebnisse werden im Mai 2026 erwartet. Von mehreren Pharmaunternehmen, die an einer Zusammenarbeit nach Vorliegen der ersten Ergebnisse interessiert sind, haben zwei bereits eine Due-Diligence-Prüfung eingeleitet, um Lizenzierungsmöglichkeiten zu prüfen. Dies deutet auf ein starkes Marktinteresse und eine außergewöhnliche Chance für Investoren hin, mit einem potenziellen Ausstieg aus X20 ab 2026.
Axoltis’ Mission
Axoltis verfolgt ein ehrgeiziges Ziel: das Leben von Millionen von Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen, allen voran ALS-Patienten, zu verändern. Mit einem innovativen Ansatz und einer Wertschöpfungsstrategie, die auf einer klaren Vision für die Arzneimittelentwicklung basiert, befinden wir uns an einem entscheidenden Wendepunkt.
Schließen Sie sich uns jetzt im Kampf gegen ALS an und helfen Sie uns, eine Therapie auf den Markt zu bringen, die das Potenzial hat, die Zukunft der neurologischen Versorgung zu verändern.
