Axoltis Pharma est une entreprise pionnière dans le traitement innovant de la SLA et de plusieurs maladies neurodégénératives.
Axoltis Pharma développe NX210c, un candidat thérapeutique novateur ciblant la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et un large éventail de maladies du système nerveux central (SNC). Au cœur de notre innovation se trouve un peptide unique aux propriétés extraordinaires, notamment sa capacité à réparer la barrière hémato-encéphalique (BHE) . La rupture de cette barrière protectrice est aujourd’hui reconnue comme un facteur déclenchant et amplificateur majeur de plusieurs maladies neurodégénératives importantes, dont la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson, la sclérose en plaques et la SLA. Compte tenu du solide fondement scientifique et médical de cette approche, et du fait que la SLA représente un besoin médical important non satisfait, touchant 500 000 patients dans le monde sans traitement efficace, elle a été choisie comme première indication thérapeutique pour NX210c.
La rupture de la barrière hémato-encéphalique : un déclencheur et un accélérateur de la neurodégénérescence
De nouvelles données suggèrent que le dysfonctionnement de la barrière hémato-encéphalique (BHE) joue un rôle clé dans les maladies neurodégénératives. La BHE constitue un intermédiaire essentiel entre le sang et le cerveau, régulant le passage des nutriments et des molécules. Lorsqu’elle est altérée, des protéines nocives infiltrent le cerveau, provoquant une inflammation et des lésions neuronales. Des maladies telles que la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson, la sclérose en plaques, la SLA et bien d’autres partagent ce mécanisme sous-jacent. Par conséquent, restaurer l’intégrité de la BHE représente une piste thérapeutique très prometteuse pour freiner la progression de la maladie.
NX210c : un peptide aux propriétés clés
NX210c est un court peptide synthétique inspiré de la SCO-espondine, une glycoprotéine multifonctionnelle essentielle à la neurogenèse, processus de formation de nouveaux neurones dans le cerveau . Ce peptide restaure la barrière hémato-encéphalique (BHE), protège les neurones et favorise la communication intercellulaire. Son impact pourrait être transformateur, en ralentissant, stoppant, voire inversant les lésions neurologiques.
Priorité à la SLA : un besoin urgent et non satisfait
La SLA est une maladie neuromusculaire rapidement progressive et fatale, caractérisée par la mort des motoneurones responsables de la marche, de la parole, de la déglutition et de la respiration. Elle touche plus de 500 000 personnes dans le monde, avec une espérance de vie moyenne de seulement 3 à 5 ans après le diagnostic. À ce jour, il n’existe aucun traitement. En restaurant la barrière hémato-encéphalique (BHE), le NX210c offre un mécanisme d’action totalement inédit et un nouvel espoir pour les patients.
Un large éventail de possibilités dans le domaine des maladies neurodégénératives
Le mécanisme d’action du NX210c ouvre des perspectives bien au-delà de la SLA. Sa capacité à restaurer la barrière hémato-encéphalique (BHE) pourrait s’avérer pertinente dans un large éventail de pathologies du SNC. Le marché mondial des maladies neurodégénératives devrait presque doubler au cours de la prochaine décennie, passant d’environ 52 milliards de dollars en 2024 à environ 102,4 milliards de dollars en 2034.
Des résultats précliniques et de phase 1b prometteurs permettent des progrès rapides vers la phase 2.
Des études précliniques robustes sur la restauration de la barrière hémato-encéphalique et sur un modèle murin de SLA ont montré un ralentissement du déclin moteur et une augmentation de la survie. Lors d’un essai de phase 1b mené en 2023 auprès de volontaires âgés en bonne santé, le NX210c a démontré un excellent profil de sécurité et de tolérance, sans événement indésirable grave. Des signaux pharmacodynamiques préliminaires ont confirmé son activité de restauration de la barrière hémato-encéphalique par l’analyse de biomarqueurs. (Cliquez ici pour lire la publication.) Ces résultats ont ouvert la voie à un essai de phase 2.
Une équipe de haut niveau prête à passer à l’échelle supérieure
Sous la direction du Dr Yann Godfrin, PDG et entrepreneur chevronné en biotechnologies fort de 25 ans d’expérience en gestion d’entreprise, développement de médicaments et innovation, Axoltis a réuni une équipe multidisciplinaire d’ experts en neurologie, développement clinique et affaires réglementaires . L’entreprise est parfaitement outillée pour accélérer et optimiser son développement.
Un médicament candidat novateur, protégé par de multiples brevets.
NX210c est un médicament innovant modifiant l’évolution de la maladie, protégé par sept familles de brevets et ayant obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la FDA et de l’EMA. Les médicaments orphelins bénéficient d’une exclusivité de marché de 10 ans dans l’UE et de 7 ans aux États-Unis après l’obtention de leur autorisation de mise sur le marché. Récemment, en reconnaissance de son potentiel d’innovation, Axoltis a été nominée pour le Prix Galien USA 2024 dans la catégorie Meilleure Start-up, considéré comme le prix Nobel de l’innovation pharmaceutique . Parmi ses nombreux et prestigieux partenaires et sponsors, Axoltis est fière de pouvoir compter sur la précieuse collaboration et le soutien de l’ARSLA, l’Association française pour la recherche sur la SLA.
Phase 2 en cours, première vérification préalable en cours
Un essai multicentrique de phase 2 mené auprès de 80 patients atteints de SLA en France , coordonné par le Dr Bernard (HCL, Centre de référence SLA, Lyon, France), recrute actuellement des participants. Les résultats préliminaires sont attendus en mai 2026. Parmi les nombreuses entreprises pharmaceutiques intéressées par une collaboration dès la publication de ces résultats, deux ont déjà entamé des vérifications préalables afin d’explorer les possibilités d’accords de licence. Ceci témoigne d’un fort intérêt du marché et représente une opportunité exceptionnelle pour les investisseurs, avec une sortie potentielle du projet X20 dès 2026.
La mission d’Axoltis
Axoltis est animée par un objectif ambitieux : changer la vie de millions de patients atteints de maladies neurodégénératives, à commencer par ceux souffrant de SLA. Grâce à une approche novatrice et à une stratégie de création de valeur guidée par une vision claire du développement de médicaments, nous nous trouvons à un tournant décisif.
Rejoignez-nous dès maintenant dans la lutte contre la SLA et aidez-nous à commercialiser une thérapie susceptible de transformer l’avenir des soins neurologiques.
