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Biointaxis S.L. est une entreprise biotechnologique créée en 2018, dédiée à la recherche scientifique et technique visant à développer et à commercialiser des traitements et des technologies génomiques pour les maladies neurologiques. Actuellement, la société développe une thérapie génique innovante pour le traitement de l’ataxie de Friedreich, une maladie neurologique rare pour laquelle il n’existe aucun traitement.

65 jours restants
69 investisseurs
Collectés
426.940€
Cible
1.000.000€
Investi
42.7%
42.7% COLLECTÉ
Maturité

Prototype/préclinique

Valorisation pre-money

10.000.000

Horizon de sortie estimé

2027

Secteur

Biotechnologie

Capital proposé

10%

Investissement minimum

500

Actions L
Défiscalisation
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Description générale : Biointaxis

Valorisation 10.000.000
Rendement estimé x12
% offert 10%
Horizon de sortie estimé 2027
L'entreprise

Biointaxis S.L. est une start-up créée en 2018 par l’Institut de Recherche Germans Trias i Pujol (IGTP) à Can Ruti, Badalona, Barcelone, suite à la transposition des résultats de la recherche sur l’ataxie d’un groupe de référence.

Biointaxis est une entreprise dérivée de l’académie qui bénéficie d’une vaste expertise dans l’identification des gènes, les mécanismes sous-jacents et les traitements des troubles neurodégénératifs. Actuellement, Biointaxis développe le médicament de thérapie génique BTX-101 afin de rétablir la fonction d’une protéine mitochondriale défectueuse chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative rare pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement.

Biointaxis crée une valeur significative aux premières étapes du développement des produits (R&D), précliniques (preuve de concept et réglementaires) et des essais cliniques initiaux (Phase I/II). Notre objectif est d’octroyer des licences pour les droits de production et de distribution à des partenaires pharmaceutiques réputés.

Investissement minimum : 500
Type de résultat attendu : Vente ou concession
Droit de préemption
Droit de sortie conjointe
Défiscalisation
Plus d'informations

Contrairement à la pharmacologie classique, la thérapie génique est curative car elle remplace le défaut primaire à l'origine de la maladie.

Maladie incurable avec peu ou pas d'alternatives thérapeutiques symptomatiques

Technologie compétitive et brevetée, unique en son genre, capable de restaurer les signes neurologiques et cardiaques de la maladie.

Technologie unique démontrant une efficacité préclinique dans les phases chroniques et aiguës de la maladie. En cours de finalisation de l'évaluation de la biodistribution et de la sécurité chez un grand animal (primate non humain) avec des résultats préliminaires excellents.

La seule thérapie génique qui a démontré, lors d'essais précliniques sur deux modèles de la maladie, la réversion des signes neurologiques et cardiaques de la maladie.

Étant donné qu'il s'agit d'une maladie orpheline, le produit BTX-101 (FRATAXAV®) est éligible à la désignation de médicament orphelin par la FDA et l'EMA, ce qui lui permet de bénéficier d'avantages économiques et d'une exclusivité de marché.

Nos experts disent

La thérapie génique s'est avérée sûre, très efficace et transformatrice pour les patients concernés. Dans le cas présent, les données précliniques sont prometteuses et, étant donné qu'il s'agit d'une maladie rare mais pas ultra-rare, le nombre de patients susceptibles d'en bénéficier est important.

Montserrat Pujadas

Chef de projet chez Outcomes'10

L'équipe dispose d'une grande expertise dans la maladie concernée, ainsi que dans d'autres domaines du développement commercial.

Arturo López Castel

Responsable du projet de recherche en génomique translationnelle à l'université de Valence).

La présentation met très clairement en évidence les innovations de la solution et la compare à d'autres acteurs du marché pour démontrer sa proposition de valeur unique.

Adrienne Leussa

Doctorat en biochimie et MBA de l'Université de Johannesburg

La note finale

APPROUVÉE : Cette entreprise a passé avec succès une analyse juridique et financière rigoureuse.

Approuvé par
Le BioExpert Network est un réseau indépendant et exclusif d'experts de l'industrie des sciences de la vie et de l'investissement. Seules les propositions qui reçoivent des réponses positives en matière d'innovation, de science, de finances... parviennent avec succès à l'étape de la campagne de financement de Capital Cell.
Équipe
75%
Science
74%
Innovation
77%
Rentabilité
68%
Approuvé par
Alira Health est une société de conseil internationale qui fournit un ensemble de services intégrés conçus pour aider les entreprises du secteur de la santé et des sciences de la vie.
Accès au marché
68%

Le projet

Biointaxis développe et commercialise des thérapies géniques pour les maladies neurologiques.

L’ataxie de Friedreich (FRDA) est la forme d’ataxie héréditaire la plus fréquente. Elle présente une incidence de 1 sur 30 000 à 50 000 naissances vivantes, et une prévalence de 2 à 4 pour 100 000 personnes dans la plupart des régions du monde (un peu plus élevée chez les caucasiens européens). En Espagne, on estime qu’il y a environ 3 500 personnes atteintes. Les deux sexes sont affectés de manière égale. La maladie se caractérise par une altération progressive de la marche et une ataxie des membres et du tronc, des troubles de la parole (dysarthrie), une cardiomyopathie, un diabète, et une perte de sensibilité et de réflexes. L’âge d’apparition des symptômes tend à se corréler avec le nombre de répétitions du triplet GAA dans l’ADN. La plupart des patients sont confinés à un fauteuil roulant à l’âge de 25 ans. L’espérance de vie est d’environ 40 ans à partir de l’apparition de la maladie.

Généralement, les symptômes commencent entre 5 et 15 ans, mais peuvent parfois apparaître dès 18 mois ou aussi tard que 50 ans. Le premier symptôme qui apparaît est généralement la difficulté à marcher, ou ataxie de la marche. L’ataxie s’aggrave progressivement et se propage lentement aux bras, puis au tronc. La majorité des personnes atteintes d’ataxie de Friedreich développent une scoliose qui, si elle est grave, peut affecter la respiration. La gestion de la FRDA combine actuellement des stratégies d’intervention pharmacologique et de réhabilitation pour ralentir la progression de la maladie. Actuellement, il n’existe pas de cure ou de traitement efficace pour l’ataxie de Friedreich.

BIOINTAXIS a développé FRATAXAV, le meilleur produit de thérapie génique à ce jour qui restaure les niveaux de frataxine pour prévenir, arrêter et inverser les déficits neurologiques, cardiaques et autres associés à l’ataxie de Friedreich, une maladie orpheline incurable pour laquelle il n’existe aucun traitement. Le produit breveté BTX-101 consiste en une construction génétique brevetée internationalement qui imite les niveaux d’expression du gène humain endogène, garantissant sa sécurité et son efficacité biologique fonctionnelle. Il est administré par voie intrathécale directement dans le canal rachidien ou l’espace sous-arachnoïdien, atteignant ainsi efficacement les neurones cibles sans passer par la barrière hémato-encéphalique et se distribuant également dans les systèmes périphériques.

L’Innovation

BIOINTAXIS vise à développer, tester et enregistrer la première thérapie génique efficace pour prévenir et inverser les effets neurologiques et cardiaques de l’ataxie de Friedreich.

L’approche de Biointaxis combine :

  • Une technologie de délivrance de pointe protégée internationalement
  • Un savoir-faire exclusif et novateur sur le gène de l’ataxie de Friedreich
  • Des séquences génomiques régulatrices exclusives permettant d’obtenir des niveaux sûrs et efficaces de la protéine frataxine dans les cellules qui en ont besoin.

Motivés par les besoins des patients et en utilisant les concepts de la médecine translationnelle, Biointaxis développe un traitement novateur, sûr et efficace pour restaurer les niveaux natifs nécessaires de frataxine dans l’organisme.

Producto Vector Viral de terapia génica BTX-101 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich

Vecteur viral de thérapie génique BTX-101 pour le traitement de l’ataxie de Friedreich

L’entreprise introduira sur le marché un médicament biologique innovant, BTX-101, visant à rétablir la fonction mitochondriale et à corriger les déficits sensoriels et moteurs chez les patients atteints de FRDA. Cela sera réalisé par le transfert de la protéine frataxine recombinante humaine pour cibler les neurones en utilisant des vecteurs basés sur des virus adéno-associés (AAV). De plus, BTX-101 est également capable de rétablir la fonction cardiaque, gravement affectée chez les patients atteints de la maladie. Le médicament BTX-101 est le seul à ce jour capable de restaurer les fonctions physiologiques neurologiques et cardiaques pour guérir la maladie.

Stratégie de thérapie génique pour traiter l’ataxie de Friedreich

Le développement du premier médicament de Biointaxis, BTX-101, vise à atteindre les objectifs spécifiques suivants :

  • Prévenir l’apparition ou arrêter la progression de la maladie, et éviter ou réduire les signes cliniques en restaurant l’expression et la fonction de la frataxine dans les neurones qui dégénèrent en raison de cette déficience.
  • Récupérer la fonctionnalité, l’autonomie et la capacité de mouvement des patients atteints de FRDA.
  • Inverser le symptôme principal de la maladie, l’ataxie, qui conduit à une limitation de l’autonomie.
  • Rétablir les signes cliniques associés à l’ataxie de Friedreich, tels que la cardiomyopathie, la fatigue, le diabète, etc.

La Technologie

Les virus adéno-associés (AAV), sur lesquels est basé le médicament BTX-101, sont des parvovirus qui infectent l’homme sans être pathogènes et qui, jusqu’à présent, ont été utilisés dans 149 essais cliniques pour évaluer des traitements de thérapie génique, notamment pour les maladies du système nerveux. Le génome des vecteurs AAV ne s’intègre pas dans l’ADN de l’hôte, mais reste principalement sous forme d’épisomes à l’intérieur des cellules transduites, évitant ainsi la potentielle génotoxicité associée. À ce jour, 12 sérotypes distincts de AAV ont été identifiés et classés avec des capacités de transduction, des tropismes cellulaires et des cinétiques d’expression transgénique différenciées.

Thérapie génique avec vecteurs AAV9 pour traiter les maladies neurologiques

Avec l’approbation en 2019 par la FDA américaine de Zolgensma de Novartis pour traiter l’atrophie musculaire spinale (SMA), il y a un grand optimisme pour la thérapie génique, et il existe actuellement des projets très actifs pour mettre en œuvre cette technologie dans les maladies du SNC. Il existe actuellement au moins 14 indications neurologiques faisant l’objet d’essais cliniques basés sur la thérapie génique (données de l’agence GlobalData; clinicaltrials.org), incluant en plus de l’atrophie musculaire spinale, la dystrophie musculaire de Duchenne, la maladie de Parkinson, la leucodystrophie métachromatique (MLD) et la maladie de Batten, entre autres. Parmi 29 traitements analysés, 72 % sont en développement de Phase II (GlobalData). Les produits en développement avancé incluent Zolgensma de Novartis, actuellement en phase pré-inscription en Europe et au Japon pour l’atrophie musculaire spinale (SMA) et OTL-200 d’Orchard Therapeutics pour MLD, actuellement en Phase III. Un autre exemple de succès pharmacologique de thérapie génique avec AAV9 est le SRP-9001 développé et commercialisé avec succès par la société américaine Sarepta Therapeutics pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Pendant la période 2022-2024, BIOINTAXIS a fabriqué le premier lot évolutif du médicament biologique BTX-101 dans des conditions de qualité GLP et l’a validé dans deux modèles animaux de souris, un chronique et un aigu de la maladie, ainsi que chez des primates non humains. En 2024, le plan de réglementation sera validé par les Agences du Médicament Européenne (EMA) et américaine (FDA), et la désignation de médicament orphelin sera demandée. L’objectif est de lancer le processus d’IND pour évaluer la sécurité et l’efficacité chez l’homme (Phase I/IIa) en 2026.

Études de biodistribution in vivo et ex vivo du produit de thérapie génique BTX-101 chez la souris

Préservation à long terme des déficits neurologiques (ataxie, réflexe de clasping, coordination motrice) dans le modèle murin de l’ataxie de Friedreich traité avec le produit de thérapie génique BTX-101

Préservation à long terme des propriétés neuroélectrophysiologiques dans le modèle murin de l’ataxie de Friedreich traité avec le produit de thérapie génique BTX-101
Préservation à long terme du diamètre des axones, de la surface de myéline et des mitochondries dans les neurones du ganglion de la racine dorsale de la moelle épinière dans le modèle murin de l’ataxie de Friedreich traité avec le produit de thérapie génique BTX-101
Restauration post-symptomatique de la coordination motrice fine dans le modèle murin FRDA aigu sévère traité avec le produit de thérapie génique BTX-101

Notre équipe

Depuis sa création en 2018, Biointaxis compte sur une équipe de direction composée d'experts en développement de médicaments :

  • Antoni Matilla : cofondateur et directeur général (CEO)
  • Ivelisse Sánchez : cofondatrice et directrice scientifique (CSO)
  • Jaime Melendo : cofondateur, expert en développement pharmaceutique
  • Luis Ruiz Ávila : expert en investissement et affaires
  • Joan Mercadal : expert en investissement, réglementation et pharmacie
  • Antonio Parente : expert en développement, réglementation et pharmacie
  • Daniel Pérez : directeur des opérations (COO)

L'équipe scientifique et technique de Biointaxis est composée de scientifiques et de personnel technique ayant une grande expérience dans le développement de vecteurs viraux, tels que le Dr Eudald Balagué, Daniel Cota, Natalia Benitez et Aleix Folch. De plus, Biointaxis a établi des collaborations solides et durables avec des experts en thérapie génique et en neurologie clinique de l'ataxie de Friedreich, comme les Drs Miguel Chillón, Assumpció Bosch et Jon Infante.

Équipe de direction

Antoni Matilla Dueñas , PDG, Président du Conseil d'Administration, Co-fondateur
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  • Le Dr Matilla est diplômé en Sciences Biologiques, avec une spécialisation en neurogénétique et neurosciences, de l'Université de Barcelone (1986). Il a approfondi ses connaissances en obtenant un Master en Biotechnologie à l'Université Polytechnique de Catalogne (1989). Il a complété son doctorat en Sciences Biologiques, Génétique et Neurosciences à l'Université de Barcelone en collaboration avec le Baylor College of Medicine à Houston (États-Unis) et l'Université de Barcelone (1995) sur les ataxies héréditaires.
  • Il a effectué des études postdoctorales aux États-Unis, notamment au Baylor College of Medicine (Houston, États-Unis) (1995-1997), à l'Université Rockefeller (New York, États-Unis) (1998) et à l'Eccles Institute of Human Genetics-Howard Hughes Medical Institute (University of Utah, Salt Lake City, États-Unis) (1998-2000).
  • De 2000 à 2007, il a dirigé son groupe de recherche en tant que Senior Lecturer/Associate Professor à l'University College London-Institute of Child Health à Londres, Royaume-Uni. Il a été coordinateur scientifique européen du projet EUROSCA sur les ataxies héréditaires (2004-2009) financé par la Commission Européenne, ainsi que le coordinateur général du Réseau Ibero-américain Multidisciplinaire pour l'Étude des Troubles du Mouvement : Maladie de Parkinson et Ataxies Spinocérébelleuses (RIBERMOV) financé par le Programme Ibero-américain de Science et Technologie pour le Développement (CYTED).
  • Depuis 2009, il dirige l'Unité de Neurogenétique Fonctionnelle Translationnelle de l'Institut de Recherche Germans Trias i Pujol (IGTP) à Badalona, Barcelone (Espagne). Depuis 2018, il exerce les fonctions de CEO/Administrateur Unique de Biointaxis S.L, entreprise qu'il a cofondée en tant que spin-off de l'Institut de Recherche Germans Trias i Pujol (IGTP) à Badalona.

Son rôle chez Biointaxis est la direction générale et la planification stratégique, la représentation auprès de tiers, la gestion des levées de fonds et le suivi et contrôle, en collaboration avec le CSO, des développements techniques.

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Ivelisse Sánchez , Directrice Scientifique
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  • Née à New York (États-Unis), la Docteure Sánchez a obtenu une licence en Sciences Biologiques avec une sous-spécialisation en Chimie (Hunter College, New York, États-Unis) en 1985. Elle a ensuite poursuivi sa formation en réalisant un Master en Biologie Cellulaire dans le même établissement (1990). Enfin, elle a obtenu un Doctorat en Biologie Cellulaire, Moléculaire et du Développement du Graduate Center de la City University of New York en 1993, qui a été homologué par l'Université Autonome de Barcelone en 2009.
  • Elle a effectué des études postdoctorales au Département de Psychiatrie du McLean Hospital et à la Harvard Medical School de l'Université Harvard, à Boston, États-Unis (1993-1998). Elle a ensuite occupé un poste de faculté en tant qu'Instructrice et Chercheuse postdoctorale au Département de Biologie Cellulaire de la Harvard Medical School (1999-2003). Durant cette période, elle a élargi ses connaissances en direction et supervision de chercheurs ainsi qu'en gestion de projets. Par la suite, elle a travaillé au Département d'Anatomie et Neurobiologie de la Boston University School of Medicine, où elle a également dirigé le Laboratoire des Systèmes de Signalisation Moléculaire et de Biologie Chimique, à Boston, États-Unis (2003-2009).
  • Depuis 2009, elle est Chercheuse Principale et Cheffe du Groupe de Neuro-Signalisation Translationnelle à l'Unité de Neurogenétique de l'Institut de Recherche Germans Trias i Pujol (IGTP) à Badalona. Actuellement, elle co-dirige avec le Dr Matilla le Laboratoire de Biologie Fonctionnelle et Thérapies Expérimentales en Neurosciences à l'IGTP.

Son rôle chez Biointaxis, en tant que Directrice Scientifique, est la planification et la direction intégrale du projet, la coordination de l'exécution des développements techniques et la gestion de la propriété intellectuelle.

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Jaime Melendo Baños , Président du Conseil de direction
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  • En termes de formation, Jaime Melendo possède une licence en Pharmacie, obtenue à l'Université de Barcelone en 1977.
  • En ce qui concerne son expérience professionnelle, il a commencé sa carrière en tant qu'inspecteur des accidents du travail chez Mutual Cyclops (1975-1976). Grâce à ses capacités de résolution de problèmes, il a exercé en tant que Chef de division pharmaceutique chez Industrias Kern Española (1977-1985), pendant 9 ans, où il a considérablement développé ses compétences en gestion du personnel et des projets de recherche.
  • En 1990, il a fondé sa première entreprise, Farmadiet Group, où il a travaillé pendant 12 ans sur l'analyse des résultats, le plan stratégique de la société et la prise de décisions. En 1998, il a fondé à la fois Gadea Pharmaceutical Group (Crystal Pharma) et Duke Chem, S.A.U. Dans la première, il a été associé fondateur (jusqu'en 2015), et dans la seconde, administrateur unique. De plus, depuis 1985, il exerce en tant que CEO/Administrateur Unique et actionnaire de Gentec S.A., où il réalise des tâches de générateur de business et de suivi des projets/activités. Ces fonctions démontrent son expérience avérée en gestion d'entreprise dans le domaine concerné.

Son rôle chez Biointaxis est l'analyse des résultats, la planification stratégique de la société et la prise de décisions (investissements, ventes, fusions, alliances stratégiques, politiques de rémunération, etc.).

Daniel Pérez Planas , Directeur des Opérations (COO)
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  • En termes de formation, Daniel Pérez est titulaire d'une licence en Sciences Économiques de l'Université Santa María, Caracas, Venezuela (2001). Il possède également un Master en Finance d'Entreprise de l'Université de Barcelone (2009) et suit actuellement un Master en Finance d'Entreprise, Direction Marketing et Ventes à l'EAE Business School, Université de Barcelone (2018-présent).
  • Sur le plan professionnel, il a occupé le poste de Directeur Général chez Derivados de Sábila Venezolana S.A., Venezuela (2005-2008). Depuis 2008, il exerce en tant que Directeur Financier (CFO) du groupe pharmaceutique Gentec S.A., où il réalise des analyses économiques et financières, prépare des budgets, évalue des projets et soutient le plan stratégique, acquérant ainsi des compétences en gestion d'entreprise.

Son rôle chez Biointaxis consiste en la gestion des ressources, la supervision de l'analyse économique-financière et comptable, ainsi que le soutien au plan stratégique.

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Luis Ruiz Ávila , Conseiller Senior en Affaires
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  • Docteur en biologie moléculaire de l'Université de Barcelone (1987), il a passé 10 ans en recherche académique en Espagne et aux États-Unis avant de se tourner vers l'industrie pharmaceutique en 1997. Il a occupé divers rôles de gestion de projets et de développement commercial chez Almirall, leader pharmaceutique espagnol.
  • En 2001, il a quitté Almirall pour participer à la création de la première entreprise de biotechnologie dérivée de l'Université de Barcelone, Advancell, et en est devenu le premier directeur général, levant environ 20 M€ en capital privé et aides publiques. En 2006, il a conclu avec Protherics le premier accord de licence pour l'entrée clinique d'un produit découvert à l'université espagnole (Acadra pour LLC), un accord dont la valeur totale dépassait les 60 M€.
  • En décembre 2008, il a quitté Advancell pour créer Janus Developments (maintenant Spherium Biomed), une entreprise conçue pour développer (en finançant et exécutant) des projets biomédicaux d'origine académique. Durant la phase Spherium, il a mené cinq projets universitaires au-delà de la phase II, mobilisant environ 18 M€. En mai 2019, il a vendu sa participation dans Spherium à Ferrer, partenaire majoritaire de l'entreprise.
  • Il a occupé des postes de CEO intérimaire chez ERAbiotech (où il fut fondateur et président après sa période exécutive, ERAbiotech est actuellement intégré dans le groupe BioNaturis sous le nom de Zip Solutions), TCD-Pharma et Archivel Farma. Grâce à sa gestion, il a levé environ 8 M€ de capital public et privé, permettant l'entrée clinique du produit de TCD-Pharma et la réalisation de la phase IIa du vaccin RUTI d'Archivel pour la tuberculose latente. Il est l'un des fondateurs de l'association catalane des entreprises biotechnologiques (CataloniaBio).
  • Actuellement, il est président exécutif de l'entreprise vétérinaire Aquilón Cyl SL, spin-off de l'Université de León qui développe des alternatives aux antibiotiques pour améliorer la productivité des animaux de consommation. Aquilón a été récompensée par le prix “Cinco Días” du meilleur projet innovant lié à une université en Espagne en 2014. En mai 2019, Aquilón a obtenu une aide instrument PME de phase II de 1,5 M€, et a reçu 4 M€ de capital privé.
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Membres clés de l'équipe

Eudald Balagué Cabasés
Scientifique Senior
Daniel Cota González
Chef de Projet
Aleix Folch Guillen
Technicien spécialiste
Glòria Martín Rauret
Responsable des Affaires Réglementaires
Fèlix Arias
Directeur financier
Natalia Benitez Calle
Chercheuse Pré-Doctorale

Le problème

 IL N’EXISTE AUCUNE CURE NI TRAITEMENT EFFICACE POUR L’ATAXIE DE FRIEDREICH

L’ataxie de Friedreich (FRDA) est une maladie neurodégénérative progressive héréditaire (génétique) qui affecte généralement les adolescents et les jeunes adultes, les confinant à une chaise roulante à vie. Elle est causée par une mutation de l’ADN, consistant en un triplet d’ADN instable dans le gène de la frataxine, qui entraîne une diminution de la production de la protéine mitochondriale frataxine. La carence en frataxine entraîne un déficit de la fonction mitochondriale, une augmentation toxique de la production de radicaux libres et une accumulation de fer intramitochondrial, endommageant principalement les fonctions de la moelle épinière, du cervelet, du cœur, du pancréas et du foie.

La maladie se caractérise par une altération progressive de la marche et une ataxie des membres, des troubles de la parole, une cardiomyopathie, un diabète et une perte de réflexes. Le premier symptôme qui apparaît est généralement une difficulté à marcher ou une ataxie de la marche, caractérisée par des problèmes de coordination tels que des mouvements maladroits et une instabilité. L’ataxie s’aggrave progressivement et s’étend lentement aux bras, puis au tronc. Avec le temps, les muscles commencent à s’affaiblir et à s’atrophier, en particulier dans les pieds, les jambes et les mains, entraînant des déformations. En raison de sa nature progressive, la plupart des patients restent confinés à une chaise roulante dans les 10 ans suivant le diagnostic. Les symptômes commencent généralement entre 5 et 15 ans, mais peuvent rarement apparaître dès l’âge de 18 mois ou aussi tard que 50 ans. L’ataxie de Friedreich est la forme la plus fréquente d’ataxie héréditaire affectant la coordination motrice.

  • L’ataxie de Friedreich est une maladie orpheline (rare)
    Sa prévalence est d’environ 1 personne sur 30 000 à 50 000.

L’ataxie, qui fait référence aux problèmes de coordination tels que les mouvements maladroits et l’instabilité, se produit dans l’ataxie de Friedreich en raison de la dégénérescence du tissu nerveux dans la moelle épinière et des nerfs contrôlant le mouvement musculaire des bras et des jambes. La moelle épinière s’amincit et les cellules nerveuses perdent une partie de leur gaine de myéline. La carence en frataxine entraîne une respiration mitochondriale anormale, une production accrue de radicaux libres toxiques et une accumulation de fer intramitochondrial, endommageant principalement les fonctions de la moelle épinière, du cervelet, du cœur, du foie et du pancréas.

La solution

Biointaxis développe le produit de thérapie génique BTX-101 (nom commercial FRATAXAV), basé sur des virus adéno-associés (AAV), qui a démontré son efficacité dans deux modèles murins de l’ataxie de Friedreich. Il a prouvé sa capacité à restaurer les niveaux de frataxine in vivo, en prévenant, arrêtant et inversant les déficits neurologiques et cardiaques associés à l’ataxie de Friedreich. Le médicament BTX-101 est un produit sûr qui ne provoque pas de toxicité cellulaire. Actuellement, BTX-101 est le seul candidat avec un potentiel curatif.

Ce qui nous distingue

Le médicament développé par Biointaxis, BTX-101, est protégé par un brevet international car il inclut des séquences d’ADN régulatrices uniques et exclusives qui dirigent l’expression de la protéine frataxine humaine recombinante à des niveaux adéquats pour assurer sa sécurité et son efficacité. Cette combinaison de séquences génétiques, associée à une administration intrathécale, a démontré pour la première fois la réversion des déficits neurologiques et cardiaques dans deux modèles murins de la maladie. À ce jour, la concurrence n’a pas réussi à atteindre cet objectif en utilisant des séquences génomiques ou des méthodes d’administration qui sont soit toxiques, soit incapables d’être efficaces pour atténuer ou inverser les signes cliniques de la maladie.