L’ataxie de Friedreich est une maladie neurodégénérative rare d’origine génétique, aujourd’hui incurable et qui touche 1 personne sur 30 000 dans le monde. Elle apparaît généralement entre 5 et 20 ans. Cette condition est une conséquence d’un déficit fonctionnel de la protéine frataxine, qui entraîne des troubles cardiaques et neurologiques, qui finissent par envoyer les patients dans un fauteuil roulant à vie.
Biointaxis développe la première thérapie génique à vecteur AAV pour le traitement de l’ataxie de Friedreich. Contrairement à d’autres solutions, elles ont démontré des données précliniques exceptionnelles, parvenant à fournir des niveaux fonctionnels de frataxine dans les tissus affectés avec un nombre limité d’administrations, éliminant ainsi le besoin d’un traitement chronique et démontrant le potentiel de devenir un véritable remède contre la maladie.
Les maladies orphelines sont devenues l’un des domaines d’investissement les plus actifs en biotechnologie ; Les facilités fiscales et réglementaires dont bénéficient les projets de développement de médicaments contre ces maladies sont si puissantes que les médicaments orphelins étaient le 4ème secteur biopharmaceutique avec le plus grand investissement en capital-risque en 2020.
Depuis le dernier cycle, BIOINTAXIS a fabriqué le premier lot évolutif du médicament biologique BTX-101 selon les normes de qualité BPL. l’a validé dans deux modèles animaux murins, un chronique et un aigu, de la maladie, ainsi que chez des primates non humains. Fort de ces résultats, l’objectif de ce cycle et de 2024 est de valider le plan réglementaire auprès des Agences Européenne du Médicament (EMA) et des Etats-Unis (FDA), et la désignation de médicament orphelin sera demandée. L’objectif est de démarrer le processus IND en 2026, pour évaluer la sécurité et l’efficacité du médicament chez l’homme (Phase I/IIa).
