V4Cure est une société de biotechnologie française qui développe une nouvelle génération de thérapies peptidiques dérivées de venins animaux.
Fondée en 2023, V4Cure est une spin-off du CEA (Commissariat à l’énergie atomique et aux énergies alternatives) et vise à traiter les maladies cardio-hépato-rénales graves pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement sûr ou efficace.
En exploitant l’extraordinaire potentiel thérapeutique des peptides contenus dans le venin animal, V4Cure crée des traitements novateurs pour des affections potentiellement mortelles et négligées telles que l’ascite réfractaire et les polykystoses rénales.
Les peptides de venin : une source d’innovation unique et sous-exploitée
Au fil de millions d’années, les venins animaux ont évolué pour cibler avec précision des systèmes physiologiques vitaux, tels que les systèmes nerveux et cardiovasculaire, afin d’immobiliser leurs proies ou de dissuader les prédateurs. Ces mêmes mécanismes sont souvent impliqués dans les maladies humaines, faisant des molécules dérivées du venin un point de départ prometteur pour la découverte de médicaments.
V4Cure s’appuie sur plus de 10 ans de recherche et sur l’une des bibliothèques de peptides de venin les plus complètes au monde. Notre plateforme de découverte exclusive nous permet d’identifier leurs propriétés et de créer de nouveaux peptides thérapeutiques à la fois hautement sélectifs et plus sûrs que les petites molécules. Tous nos peptides thérapeutiques sont produits par synthèse.
Notre cible principale est le récepteur de la vasopressine-2 (V2R), un régulateur clé de la rétention d’eau impliqué dans plusieurs maladies graves, notamment l’ascite cirrhotique, l’insuffisance cardiaque et les maladies rénales polykystiques.
V4C-232, une solution novatrice pour les patients sans alternative
Le principal candidat de V4Cure, le V4C-232, est un antagoniste du récepteur V2 dérivé du venin, premier de sa classe, qui induit une aquarèse (excrétion d’eau sans perte de sodium) sans la toxicité hépatique observée dans les médicaments précédents ciblant cette voie.
Ascite réfractaire : une affection grave aux options thérapeutiques très limitées, touchant des millions de patients dans le monde entier.
Pour une entrée réussie sur le marché, nous ciblons en priorité l’ascite réfractaire chez les patients atteints de cirrhose, une affection grave pour laquelle il n’existe aucun traitement médicamenteux approuvé et où la concurrence est minime. Actuellement, les patients doivent subir des hospitalisations répétées pour drainer le liquide accumulé, ou recourir à des interventions invasives telles que la pose d’un shunt ou la transplantation hépatique. Or, l’accès à la transplantation est limité : seule la moitié environ des patients éligibles en bénéficient. Ce besoin thérapeutique criant souligne à la fois l’urgence clinique et le potentiel commercial du V4C-232. 
Au-delà de l’ascite, le blocage du récepteur V2 constitue une stratégie cliniquement validée pour le traitement de la polykystose rénale (PKD), un groupe de maladies génétiques rares qui altèrent progressivement la fonction rénale. Forts de ces résultats, nous développons le V4C-232 comme seconde indication pour la PKD.
Le V4C-232 offre une alternative biologique plus sûre, susceptible d’améliorer le pronostic des patients et d’établir une nouvelle norme de soins dans les deux indications. V4Cure détient les droits mondiaux exclusifs sur deux familles de brevets couvrant l’utilisation du V4C-232 dans l’ascite réfractaire et la polykystose rénale.
À plus grande échelle, notre médicament pourrait répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans les affections associées à la rétention d’eau pour lesquelles il n’existe actuellement aucune solution thérapeutique efficace.
Afin d’optimiser son utilisation clinique, le V4C-232 est développé sous forme injectable, particulièrement adaptée au milieu hospitalier. Cette formulation permet un dosage précis, une initiation rapide du traitement et une meilleure observance, contribuant ainsi à accélérer son approbation réglementaire et à positionner V4Cure comme un chef de file des thérapies ciblant le récepteur V2.
Une stratégie claire pour parvenir à une preuve de concept clinique
Le modèle commercial de V4Cure est axé sur le développement de candidats médicaments jusqu’à la phase 2 des essais cliniques de validation de principe, puis sur la concession de licences à des partenaires pharmaceutiques pour le développement en phase finale et la commercialisation.
Notre priorité actuelle est de démontrer l’efficacité clinique du V4C-232 chez les patients hospitalisés atteints d’ascite réfractaire, avec les premières données chez les patients hospitalisés attendues d’un essai de phase 1b en 2027.
Le V4C-232 dispose de toutes les preuves de concept précliniques et est maintenant prêt à mettre en œuvre la feuille de route suivante :
- Études complètes de toxicité réglementaire chez 2 espèces en vue du dépôt d’une demande d’essai clinique (CTA)
- Dépôts réglementaires (IND/CTA) en 2026
- Les premiers essais cliniques de phase 1/1b chez l’humain devraient être finalisés d’ici fin 2027.
- Demande de désignation de médicament orphelin pour l’ascite réfractaire
- Preuve de concept clinique de phase 2 dans l’ascite réfractaire d’ici 2028, ainsi que les demandes d’autorisation de mise sur le marché (IND/CTA) pour la PKD
État d’avancement du financement et prochaines étapes importantes
V4Cure lève 1,5 million d’euros lors d’un tour de table de pré-série A afin de finaliser les études de toxicité réglementaires requises pour l’autorisation des essais cliniques. Ce financement, combiné à 2 millions d’euros de levée de fonds non dilutive, permettra de lancer les essais cliniques de phase 1/1b en 2027, avec des résultats attendus en 2028.
Un pipeline doté d’un potentiel d’expansion important
Bien que le V4C-232 soit le premier actif clinique de V4Cure, notre plateforme de découverte soutient le développement d’un large portefeuille de peptides dérivés du venin, y compris des candidats ciblant le cancer du rein métastatique et les maladies cardiovasculaires.
