Le immunoterapie, in particolare le terapie con cellule CAR-T, sono emerse come un approccio trasformativo al trattamento del cancro
Molti tumori rimangono resistenti alle terapie convenzionali e i tassi di recidiva sono elevati. Nell’ultimo decennio, l’immunoterapia è diventata un approccio trasformativo, sfruttando il sistema immunitario dell’organismo per combattere il cancro.
Nello specifico, le terapie con cellule T con recettore antigenico chimerico (CAR-T), ovvero cellule T ingegnerizzate concepite per colpire e distruggere le cellule tumorali, hanno dimostrato una notevole efficacia, in particolare nelle neoplasie ematologiche.
CAR-T affronta sfide in termini di costi di produzione
Tuttavia, le attuali terapie CAR-T si basano su un complesso processo di produzione ex vivo: le cellule T dei pazienti vengono raccolte, modificate geneticamente in laboratorio, espanse e poi reinfuse.
Questo approccio, pur essendo efficace, è limitato da elevati costi di produzione stimati in 500.000 dollari per paziente, da difficoltà logistiche e da problemi di scalabilità. Di conseguenza, l’accesso a queste terapie salvavita è fortemente limitato e la necessità globale di immunoterapie più accessibili, scalabili ed economiche rimane insoddisfatta.
Alaya sviluppa un innovativo CAR-T pronto all’uso
Alaya.bio è un’azienda biotecnologica pioniera di una nuova generazione di terapie cellulari CAR-T in vivo per superare i limiti delle soluzioni attuali.
Fondata nel luglio 2022 da Renaud Vaillant, Cécile Bauche e Michel Sadelain, Alaya.bio sta sviluppando un’innovativa piattaforma polimerica che consente il targeting diretto e la riprogrammazione delle cellule immunitarie dei pazienti all’interno dell’organismo (“CAR-T in vivo”). La prima applicazione dell’azienda è in immuno-oncologia, sviluppata in collaborazione con la Columbia University di New York e il Dr. Michel Sadelain, esperto di fama mondiale in terapia cellulare.
A differenza delle tradizionali terapie CAR-T ex vivo, l’approccio di Alaya elimina la necessità di estrarre, manipolare e reinfondere le cellule del paziente. Al contrario, la loro CAR-T standard, basata sulla loro piattaforma proprietaria, trasmette istruzioni genetiche direttamente alle cellule T del paziente, riprogrammandole in situ per riconoscere ed eliminare le cellule tumorali.
Questa svolta ha il potenziale di ridurre drasticamente i costi e la complessità della terapia CAR-T, rendendola accessibile a una popolazione di pazienti molto più ampia.
Sfruttando il sistema immunitario dell’organismo e aggirando gli ostacoli logistici della produzione cellulare, Alaya punta a stabilire un nuovo standard nel trattamento del cancro, con applicazioni che vanno oltre l’oncologia e interessano altre malattie in cui la modulazione immunitaria è fondamentale.
La tecnologia di Alaya si basa su solide basi scientifiche e affronta i colli di bottiglia critici delle attuali terapie cellulari: scalabilità, costi e accessibilità per i pazienti. Con un focus sulla traduzione clinica e sui percorsi normativi, Alaya è pronta a offrire un impatto trasformativo per i pazienti e i sistemi sanitari di tutto il mondo.
Una rara opportunità di raccolta fondi: il mercato delle terapie cellulari e geniche sta vivendo una crescita esponenziale.
Tra il lancio commerciale delle prime terapie CAR-T nel 2017 e il 2024, il settore ha generato oltre 10 miliardi di dollari di fatturato cumulativo, con oltre 30.000 pazienti trattati a livello globale. Nel 2025, la crescita ha accelerato, raggiungendo i 50.000 pazienti trattati. Il mercato globale delle CAR-T ha raggiunto i 5 miliardi di dollari nel 2024, con un CAGR di quasi il 30% fino al 2028, e potrebbe superare i 22 miliardi di dollari con l’espansione di nuove indicazioni e applicazioni.
Alaya sta raccogliendo 14 milioni di euro di finanziamenti di serie A per generare le prime evidenze cliniche
Ad oggi, Alaya.bio ha ottenuto 6,5 milioni di dollari in finanziamenti azionari e 4 milioni di dollari in finanziamenti non diluitivi. È supportata da un consiglio di amministrazione esperto composto da leader del settore come Johannes FRUEHAUF, Stefan WILDT e Loïc VINCENT.
La società ha recentemente concluso un’estensione di 3,5 milioni di dollari del suo round di finanziamento iniziale, con 1,5 milioni di dollari dal suo investitore storico Volnay Therapeutics (un venture builder con sede a Cambridge specializzato in CGT e sostenuto da VC Mission Bio Capital) e da un consorzio di esperti Business Angels.
Alaya si sta ora preparando per un’operazione di Serie A molto più ampia, da 14 milioni di euro, realizzata da un consorzio di investitori di alto livello riconosciuti a livello internazionale, prevista per la fine del 2025 (term sheet firmato).
Questo round finanzierà:
- Il primo studio clinico sull’uomo di Alaya, previsto tra meno di 12 mesi, valuterà la sicurezza delle nanoparticelle e,
- Sviluppi per raggiungere la fase di abilitazione all’IND e preparare la fase 1/2 convenzionale FDA/EMA.
Le opportunità per un x15 sono importanti già a partire dalla fine del 2026.
Le recenti uscite dal settore sottolineano il forte interesse dei principali operatori farmaceutici per le innovative piattaforme CGT.
- Acquisizione di Capstan da parte di Abbvie per 2,1 miliardi di dollari nella fase 1
- Acquisizione di Esobiotec da parte di AstraZeneca per 1 miliardo di dollari : Esobiotec era nella fase di sperimentazione clinica sull’uomo. Questa operazione evidenzia l’importanza attribuita ad approcci innovativi alla terapia CAR-T, con un accordo da 1 miliardo di dollari (425 milioni di dollari iniziali).
- Acquisizione di Interius Biotherapeutics da parte di Kite (una società Gilead) per 350 milioni di dollari: la terapia principale di Interius, INT2104, è attualmente in fase 1 di sperimentazione clinica per le neoplasie delle cellule B
- Acquisizione da parte di BMS di Orbital Therapeutics, una piattaforma di distribuzione di RNA, per 1,5 miliardi di dollari , in fase preclinica
Queste transazioni dimostrano il significativo potenziale di exit. L’esclusivo approccio in vivo di Alaya.bio la posiziona come un target altamente interessante per future acquisizioni. L’azienda raggiungerà la fase di sperimentazione clinica su esseri umani entro il 2026, il che la rende un obiettivo di acquisizione interessante.
Alaya.bio offre agli investitori una rara opportunità di partecipare alla prossima ondata di innovazione nel campo della terapia genica transcranica (CGT), con una soluzione destinata a superare le barriere di costo, complessità e accessibilità delle attuali terapie CAR-T. La tecnologia differenziata dell’azienda, la solida leadership scientifica e le dinamiche di mercato favorevoli la rendono un candidato interessante sia per i risultati clinici di impatto sui pazienti, sia per i significativi ritorni finanziari, con un primo incremento di valore a partire dalla fine del 2025.
