Fondata nel 2019, AtmosR sviluppa farmaci penetranti nel cervello per trattare disturbi neurologici rari e gravi che attualmente non dispongono di trattamenti efficaci. L’azienda si concentra sulle malattie genetiche rare, puntando a sfruttare i vantaggi normativi e di accesso al mercato della designazione di farmaco orfano in futuro per accelerare lo sviluppo e l’accesso dei pazienti.
PIPELINE
AtmosR è stata fondata per rispondere alle urgenti esigenze delle famiglie colpite da Sindrome di Ondine, un raro disturbo neurologico potenzialmente letale che compromette la funzione respiratoria. La Sindrome di Ondine condivide un meccanismo patologico chiave, l’aggregazione delle proteine cerebrali, con altre gravi malattie neurologiche che non dispongono di trattamenti efficaci. Ciò ha portato AtmosR a sviluppare terapie mirate a tre condizioni debilitanti:
- Malattia di Kennedy (Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare) : malattia neurodegenerativa che causa debolezza muscolare, difficoltà di parola e di deglutizione.
- Malattia di Huntington: disturbo cerebrale progressivo caratterizzato da grave disfunzione motoria (corea di Huntington), declino cognitivo e sintomi psichiatrici.
- Sindrome di Ondine (Sindrome Ipoventilazione Centrale Congenita o SICC): disturbo neuroevolutivo che provoca una compromissione diffusa del sistema autonomo, compresi problemi respiratori potenzialmente letali.
TECNOLOGIA
AtmosR ha sviluppato una serie chimica completamente nuova di inibitori HSP90 di terza generazione penetranti nel cervello , in grado di distruggere questi aggregati e ripristinare i meccanismi carenti. La proprietà intellettuale della tecnologia AtmosR è protetta da un brevetto di composizione della materia , con libertà di operare in tutto il mondo.
Il composto principale dell’azienda è in grado di correggere i parametri che guidano la malattia nel modello animale delle patologie mirate. Questi dati sono emersi da collaborazioni con opinion leader chiave di organizzazioni rinomate come la Sorbonne Université di Parigi, il Children’s Hospital di Chicago, la Nagoya University e l’Institut de Neurociències presso l’Universitat de Barcelona.
AMBIZIONE
AtmosR è stata fondata da un team multidisciplinare con competenze sia nella gestione aziendale che nello sviluppo di farmaci, con particolare attenzione alle malattie rare. Puntiamo a fornire una soluzione farmacologica efficace e duratura per curare i pazienti affetti da gravi patologie neurologiche per le quali non è stata ancora trovata una soluzione. Abbiamo in programma di entrare in clinica nel 2027 e sfrutteremo l’attuale round di raccolta fondi per consolidare il pacchetto di dati proof of concept in vivo, incluso il derisking di sicurezza e CMC, al fine di essere pronti ad avviare studi normativi preclinici entro la fine del 2025.
