Axoltis Pharma è pioniera di un trattamento rivoluzionario per la SLA e molteplici disturbi neurodegenerativi
Axoltis Pharma sta sviluppando NX210c, un candidato terapeutico innovativo per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e un’ampia gamma di malattie del sistema nervoso centrale (SNC). Al centro della nostra innovazione c’è un peptide unico con proprietà straordinarie, in particolare la capacità di riparare la barriera ematoencefalica (BBB) . La degradazione di questa barriera protettiva è ora riconosciuta come un fattore scatenante e amplificatore chiave di diverse importanti malattie neurodegenerative, tra cui l’Alzheimer, il Parkinson, la sclerosi multipla e la SLA. Considerando il solido razionale scientifico e medico e il fatto che la SLA rappresenta un importante bisogno medico insoddisfatto che colpisce 500.000 pazienti in tutto il mondo senza un trattamento efficace, è stata selezionata come prima indicazione terapeutica per NX210c.
La rottura della barriera ematoencefalica: un fattore scatenante e un acceleratore della neurodegenerazione
Nuove evidenze indicano la disfunzione della barriera emato-encefalica come un fattore chiave nelle patologie neurodegenerative. La barriera emato-encefalica agisce da fondamentale barriera tra il flusso sanguigno e il cervello, regolando il passaggio di nutrienti e molecole. Quando è compromessa, proteine dannose si infiltrano nel cervello, innescando infiammazione e danno neuronale. Malattie come l’Alzheimer, il Parkinson, la sclerosi multipla, la SLA e molte altre condividono questo meccanismo di base. Riparare l’integrità della barriera emato-encefalica rappresenta quindi una strada molto promettente nell’arsenale terapeutico per arrestare la progressione della malattia.
NX210c: un peptide con proprietà chiave
NX210c è un peptide sintetico breve, ispirato alla SCO-spondina, una glicoproteina multifunzionale essenziale nella neurogenesi, il processo attraverso il quale si formano nuovi neuroni nel cervello . Questo peptide non solo ripristina la barriera ematoencefalica, ma protegge anche i neuroni e supporta la comunicazione intercellulare. Il suo impatto potrebbe essere trasformativo, potenzialmente rallentando, arrestando o persino invertendo il danno neurologico.
Concentrarsi innanzitutto sulla SLA: un bisogno urgente e enorme insoddisfatto
La SLA è una malattia neuromuscolare fatale e a rapida progressione, caratterizzata dalla morte dei motoneuroni responsabili della deambulazione, della parola, della deglutizione e della respirazione. La malattia colpisce oltre 500.000 persone in tutto il mondo, con una sopravvivenza mediana di soli 3-5 anni dopo la diagnosi. Ad oggi non esiste alcuna opzione terapeutica. Ripristinando la barriera emato-encefalica (BEE), NX210c offre un meccanismo d’azione completamente nuovo e una nuova speranza per i pazienti.
Una serie di opportunità per le malattie neurodegenerative
Il meccanismo d’azione di NX210c apre opportunità che vanno ben oltre la SLA. La sua capacità di ripristinare la barriera emato-encefalica potrebbe essere rilevante in un’ampia gamma di patologie del sistema nervoso centrale. Si prevede che il mercato globale delle malattie neurodegenerative quasi raddoppierà nel prossimo decennio, passando da una stima di 52 miliardi di dollari nel 2024 a circa 102,4 miliardi di dollari entro il 2034.
I promettenti risultati preclinici e di fase 1b alimentano un rapido progresso nella fase 2
Solidi studi preclinici sul ripristino della barriera ematoencefalica e su un modello murino di SLA hanno mostrato un ritardo nella compromissione della funzione motoria e un aumento della sopravvivenza. In uno studio di Fase 1b del 2023 su volontari sani anziani, NX210c ha mostrato un eccellente profilo di sicurezza e tollerabilità, senza eventi avversi gravi. I segnali farmacodinamici preliminari hanno confermato la sua attività di riparazione della barriera ematoencefalica attraverso l’analisi dei biomarcatori. (Clicca qui per leggere la pubblicazione pubblicata). Questo ha aperto la strada a uno studio di Fase 2.
Un team di alto livello pronto a crescere
Guidata dal CEO Dr. Yann Godfrin, imprenditore seriale nel settore biotecnologico con 25 anni di esperienza nella gestione aziendale, nello sviluppo di farmaci e nell’innovazione, Axoltis ha riunito un team multidisciplinare di esperti in neurologia, sviluppo clinico e affari regolatori . L’azienda è perfettamente attrezzata per scalare lo sviluppo in modo rapido ed efficiente.
Un farmaco candidato pionieristico con più brevetti
NX210c è un innovativo farmaco candidato modificante la malattia, protetto da 7 famiglie di brevetti e che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da FDA ed EMA. I farmaci orfani beneficiano dell’esclusiva di mercato una volta ottenuta l’autorizzazione all’immissione in commercio, valida per 10 anni nell’UE e 7 anni negli Stati Uniti. Recentemente, in riconoscimento del suo potenziale innovativo, Axoltis è stata candidata al Prix Galien USA 2024 – categoria Best Start Up, considerato il Premio Nobel dell’innovazione farmaceutica . Tra i suoi numerosi e stimati partner e sostenitori, Axoltis è orgogliosa di beneficiare della preziosa collaborazione e del supporto di ARSLA, l’Associazione francese per la ricerca sulla SLA.
Fase 2, prima due diligence in corso
È attualmente in fase di reclutamento uno studio multicentrico di fase 2 su 80 pazienti affetti da SLA in tutta la Francia , coordinato dal Dott. Bernard (HCL – Centro di Riferimento per la SLA – Lione, Francia). I risultati principali sono attesi per maggio 2026. Tra le diverse aziende farmaceutiche interessate a collaborare una volta disponibili i risultati principali, due hanno già avviato la due diligence per esplorare opportunità di licenza. Ciò segnala un forte interesse del mercato e una rara opportunità per gli investitori, con un potenziale di uscita pari a X20 già nel 2026.
La missione di Axoltis
Axoltis è guidata da un’ambizione audace: cambiare la vita di milioni di pazienti affetti da malattie neurodegenerative, a partire dai pazienti affetti da SLA. Con un approccio innovativo e una strategia di creazione di valore guidata da una chiara visione di sviluppo dei farmaci, ci troviamo ora a un punto di svolta decisivo.
Unisciti a noi nella lotta contro la SLA e aiutaci a lanciare sul mercato una terapia che ha il potenziale di ridefinire il futuro dell’assistenza neurologica.
