Axoltis Pharma è un’azienda pionieristica nel trattamento innovativo della SLA e di diverse malattie neurodegenerative.
Axoltis Pharma sta sviluppando NX210c, un candidato terapeutico innovativo, il primo nel suo genere, destinato al trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e di un’ampia gamma di malattie del sistema nervoso centrale (SNC). Al centro della nostra innovazione c’è un peptide unico con proprietà straordinarie, in particolare la capacità di riparare la barriera emato-encefalica (BEE) . La compromissione di questa barriera protettiva è ormai riconosciuta come un fattore chiave che innesca e amplifica diverse importanti malattie neurodegenerative, tra cui l’Alzheimer, il Parkinson, la sclerosi multipla e la SLA. Data la solida base scientifica e medica, e considerando che la SLA rappresenta un’importante esigenza medica insoddisfatta che colpisce 500.000 pazienti in tutto il mondo senza un trattamento efficace, è stata selezionata come prima indicazione terapeutica per NX210c.
La rottura della barriera emato-encefalica: un fattore scatenante e acceleratore della neurodegenerazione.
Nuove evidenze indicano la disfunzione della barriera emato-encefalica (BEE) come fattore chiave nelle malattie neurodegenerative. La BEE funge da cruciale intermediario tra il flusso sanguigno e il cervello, regolando il passaggio di nutrienti e molecole. Quando è compromessa, proteine dannose si infiltrano nel cervello, causando infiammazione e danni neuronali. Malattie come l’Alzheimer, il Parkinson, la sclerosi multipla, la SLA e molte altre condividono questo meccanismo di base. Pertanto, ripristinare l’integrità della BEE rappresenta una strada molto promettente nell’arsenale terapeutico per arrestare la progressione della malattia.
NX210c: un peptide con proprietà chiave
NX210c è un breve peptide sintetico ispirato alla SCO-espondina, una glicoproteina multifunzionale essenziale per la neurogenesi, il processo attraverso il quale si formano nuovi neuroni nel cervello . Questo peptide non solo ripristina la barriera emato-encefalica (BEE), ma protegge anche i neuroni e promuove la comunicazione intercellulare. Il suo impatto potrebbe essere rivoluzionario, potenzialmente in grado di rallentare, arrestare o addirittura invertire il danno neurologico.
Concentrandoci innanzitutto sulla SLA: un bisogno urgente e insoddisfatto
La SLA è una malattia neuromuscolare a rapida progressione e fatale, caratterizzata dalla morte dei motoneuroni responsabili della deambulazione, del linguaggio, della deglutizione e della respirazione. Colpisce oltre 500.000 persone in tutto il mondo, con una sopravvivenza media di soli 3-5 anni dalla diagnosi. Ad oggi, non esiste una terapia efficace. Ripristinando la barriera emato-encefalica (BEE), NX210c offre un meccanismo d’azione completamente innovativo e una nuova speranza per i pazienti.
Una vasta gamma di opportunità nel campo delle malattie neurodegenerative.
Il meccanismo d’azione di NX210c apre opportunità che vanno ben oltre la SLA. La sua capacità di ripristinare la barriera emato-encefalica (BEE) potrebbe essere rilevante in una vasta gamma di patologie del sistema nervoso centrale. Si prevede che il mercato globale per le malattie neurodegenerative raddoppierà quasi nel prossimo decennio, passando da circa 52 miliardi di dollari nel 2024 a circa 102,4 miliardi di dollari nel 2034.
I promettenti risultati preclinici e di fase 1b stanno spingendo verso un rapido progresso verso la fase 2
Solidi studi preclinici sul ripristino della barriera emato-encefalica e su un modello murino di SLA hanno mostrato un ritardo nel declino della funzione motoria e un aumento della sopravvivenza. In uno studio di fase 1b del 2023 su volontari anziani sani, NX210c ha dimostrato un eccellente profilo di sicurezza e tollerabilità, senza eventi avversi gravi. Segnali farmacodinamici preliminari hanno confermato la sua attività di ripristino della barriera emato-encefalica attraverso l’analisi dei biomarcatori. (Clicca qui per leggere la pubblicazione.) Ciò ha aperto la strada a uno studio di fase 2.
Un team di altissimo livello pronto a crescere
Guidata dal Dott. Yann Godfrin, CEO e imprenditore seriale nel settore biotecnologico con 25 anni di esperienza nella gestione aziendale, nello sviluppo di farmaci e nell’innovazione, Axoltis ha riunito un team multidisciplinare di esperti in neurologia, sviluppo clinico e affari regolatori . L’azienda è pienamente attrezzata per scalare lo sviluppo in modo rapido ed efficiente.
Un farmaco sperimentale all’avanguardia, titolare di diversi brevetti.
NX210c è un farmaco innovativo in grado di modificare il decorso della malattia, protetto da sette famiglie di brevetti e insignito della designazione di farmaco orfano da parte di FDA ed EMA. I farmaci orfani godono di un’esclusività di mercato una volta ottenuta l’autorizzazione all’immissione in commercio, valida per 10 anni nell’UE e 7 anni negli Stati Uniti. Recentemente, a riconoscimento del suo potenziale innovativo, Axoltis è stata candidata al Prix Galien USA 2024 nella categoria Miglior Startup, considerato il Premio Nobel dell’innovazione farmaceutica . Tra i suoi numerosi e stimati partner e sponsor, Axoltis è orgogliosa di poter contare sulla preziosa collaborazione e sul supporto di ARSLA, l’Associazione francese per la ricerca sulla SLA.
Fase 2 in corso, prima due diligence avviata
Uno studio multicentrico di fase 2 su 80 pazienti affetti da SLA in tutta la Francia , coordinato dal Dr. Bernard (HCL, Centro di riferimento per la SLA, Lione, Francia), è attualmente in fase di reclutamento dei partecipanti. I risultati preliminari sono attesi per maggio 2026. Tra le diverse aziende farmaceutiche interessate a collaborare una volta disponibili i risultati preliminari, due hanno già avviato la due diligence per valutare opportunità di licenza. Ciò indica un forte interesse di mercato e un’eccezionale opportunità per gli investitori, con una potenziale uscita da X20 a partire dal 2026.
La missione di Axoltis
Axoltis è animata da un obiettivo ambizioso: cambiare la vita di milioni di pazienti affetti da malattie neurodegenerative, a partire dai pazienti affetti da SLA. Con un approccio innovativo e una strategia di creazione di valore guidata da una chiara visione per lo sviluppo dei farmaci, ci troviamo a un punto di svolta cruciale.
Unisciti a noi nella lotta contro la SLA e aiutaci a immettere sul mercato una terapia che ha il potenziale per trasformare il futuro della cura neurologica.
