V4Cure è un’azienda biotecnologica francese che sta sviluppando una nuova generazione di terapie basate su peptidi derivati da veleni animali.
Fondata nel 2023, V4Cure è uno spin-off del CEA (Commissione francese per le energie alternative e l’energia atomica) e si propone di affrontare gravi patologie cardio-epato-renali per le quali attualmente non esistono trattamenti sicuri o efficaci.
Sfruttando lo straordinario potenziale terapeutico dei peptidi presenti nel veleno animale, V4Cure sta creando trattamenti innovativi per patologie trascurate e potenzialmente letali, come l’ascite refrattaria e la malattia renale policistica.
Peptidi del veleno: una fonte di innovazione unica e sottoutilizzata
Nel corso di milioni di anni, i veleni animali si sono evoluti per colpire con precisione sistemi fisiologici vitali come il sistema nervoso o cardiovascolare, immobilizzando le prede o scoraggiando i predatori. Questi stessi meccanismi sono spesso implicati in patologie umane, rendendo le molecole derivate dal veleno un potente punto di partenza per la scoperta di farmaci.
V4Cure si basa su oltre 10 anni di ricerca CEA e su una delle librerie di peptidi del veleno più complete al mondo. La nostra piattaforma di scoperta proprietaria ci consente di identificarne le proprietà e quindi di creare nuovi peptidi terapeutici altamente selettivi e più sicuri delle piccole molecole. Tutti i nostri peptidi terapeutici sono prodotti sinteticamente.
Il nostro obiettivo principale è il recettore della vasopressina-2 (V2R), un regolatore chiave della ritenzione idrica coinvolto in diverse gravi malattie, tra cui l’ascite cirrotica, l’insufficienza cardiaca e la malattia renale policistica.
V4C-232, una soluzione innovativa per i pazienti senza alternative
Il candidato principale di V4Cure, V4C-232, è un antagonista del recettore V2 derivato dal veleno, il primo della sua classe, che induce l’acquaresi (escrezione di acqua senza perdita di sodio), senza la tossicità epatica osservata nei farmaci precedenti che prendono di mira questo percorso.
Ascite refrattaria: una condizione grave con opzioni terapeutiche molto limitate, che colpisce milioni di pazienti in tutto il mondo
Per affermarci con forza sul mercato, ci stiamo concentrando innanzitutto sull’ascite refrattaria nella cirrosi, una condizione grave per la quale non sono stati approvati trattamenti farmacologici e la cui concorrenza è minima. Oggi, i pazienti devono sottoporsi a ripetute procedure ospedaliere per drenare il liquido accumulato, oppure ricorrere a interventi invasivi come il posizionamento di shunt o il trapianto di fegato. Tuttavia, l’accesso ai trapianti è limitato: solo circa la metà dei pazienti idonei ne riceve effettivamente uno. Questa pressante lacuna terapeutica sottolinea sia l’urgenza clinica che il potenziale di mercato di V4C-232. 
Oltre all’ascite, il blocco del recettore V2 è una strategia clinicamente validata per il trattamento della malattia renale policistica (PKD), un gruppo di rare malattie genetiche che compromettono progressivamente la funzionalità renale. Sulla base di ciò, stiamo promuovendo V4C-232 come seconda indicazione per la PKD.
V4C-232 offre un’alternativa biologicamente derivata e più sicura, con il potenziale di migliorare i risultati clinici per i pazienti e stabilire un nuovo standard di cura in entrambe le indicazioni. V4Cure detiene i diritti esclusivi a livello globale su due famiglie di brevetti che coprono l’uso di V4C-232 sia nell’ascite refrattaria che nella malattia renale policistica.
Su scala più ampia, il nostro farmaco potrebbe rispondere a esigenze mediche insoddisfatte in condizioni associate alla ritenzione idrica per le quali attualmente non esiste una soluzione terapeutica efficace.
Per ottimizzare l’uso clinico, V4C-232 è in fase di sviluppo come formulazione iniettabile, particolarmente adatta all’uso ospedaliero. Ciò consente un dosaggio preciso, un rapido inizio del trattamento e una migliore compliance, contribuendo ad accelerare l’approvazione normativa e ad affermare V4Cure come leader nelle terapie mirate al recettore V2.
Una strategia chiara per raggiungere la prova clinica del concetto
Il modello di business di V4Cure si concentra sullo sviluppo di farmaci candidati attraverso la fase 2 di prova clinica del concetto, per poi concederli in licenza a partner farmaceutici per lo sviluppo e la commercializzazione in fase avanzata.
La nostra priorità attuale è dimostrare l’efficacia clinica di V4C-232 nei pazienti ospedalizzati con ascite refrattaria, con i primi dati sui pazienti attesi da uno studio di fase 1b nel 2027.
V4C-232 ha tutte le prove di concetto precliniche ed è ora pronto per portare avanti la seguente tabella di marcia:
- Studi completi sulla tossicità normativa in 2 specie per la presentazione della domanda di sperimentazione clinica (CTA)
- Documenti normativi (IND/CTA) nel 2026
- I primi studi clinici di fase 1/1b sull’uomo saranno completati entro la fine del 2027
- Domanda di designazione di farmaco orfano per l’ascite refrattaria
- Prova clinica di concetto nell’ascite refrattaria Fase 2 entro il 2028, insieme alle pratiche regolatorie (IND/CTA) per PKD
Progressi nei finanziamenti e prossime tappe
V4Cure sta raccogliendo 1,5 milioni di euro in un round pre-serie A per completare gli studi di tossicità regolatori necessari per l’autorizzazione alla sperimentazione clinica. Questo finanziamento, combinato con 2 milioni di euro di finanziamenti non diluitivi, sosterrà l’avvio degli studi clinici di Fase 1/1b nel 2027, con risultati attesi nel 2028.
Un oleodotto con un potenziale di espansione significativo
Sebbene V4C-232 sia la prima risorsa clinica di V4Cure, la nostra piattaforma di scoperta supporta lo sviluppo di un’ampia pipeline di peptidi derivati dal veleno, compresi candidati mirati al cancro renale metastatico e alle malattie cardiovascolari.
