Axoltis Pharma is een pionier op het gebied van een baanbrekende behandeling voor ALS en meerdere neurodegeneratieve aandoeningen
Axoltis Pharma ontwikkelt NX210c, een baanbrekende therapeutische kandidaat gericht op amyotrofische laterale sclerose (ALS) en een breed scala aan aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CZS). De kern van onze innovatie is een uniek peptide met opmerkelijke eigenschappen – met name het vermogen om de bloed-hersenbarrière (BBB) te herstellen . De afbraak van deze beschermende BBB wordt nu erkend als een belangrijke trigger en versterker van verschillende belangrijke neurodegeneratieve aandoeningen, waaronder de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Parkinson, multiple sclerose en ALS. Gezien de sterke wetenschappelijke en medische onderbouwing, en het feit dat ALS een belangrijke onvervulde medische behoefte is die wereldwijd 500.000 patiënten treft zonder effectieve behandeling, werd het geselecteerd als de eerste therapeutische indicatie voor NX210c.
De afbraak van de bloed-hersenbarrière: een trigger en een versneller voor neurodegeneratie
Uit nieuw onderzoek blijkt dat een verstoorde BBB een belangrijke factor is bij neurodegeneratieve aandoeningen. De BBB fungeert als een cruciale poortwachter tussen de bloedbaan en de hersenen en reguleert de doorgang van voedingsstoffen en moleculen. Wanneer deze verstoord is, dringen schadelijke eiwitten de hersenen binnen, wat leidt tot ontstekingen en neuronale schade. Ziekten zoals Alzheimer, Parkinson, multiple sclerose, ALS en vele andere delen dit onderliggende mechanisme. Het herstellen van de BBB-integriteit is daarom een veelbelovende stap in het therapeutische arsenaal om ziekteprogressie te stoppen.
NX210c: een peptide met belangrijke eigenschappen
NX210c is een korte, synthetische peptide, geïnspireerd op SCO-spondin, een multifunctioneel glycoproteïne dat essentieel is voor neurogenese, het proces waarbij nieuwe neuronen in de hersenen worden gevormd . Deze peptide herstelt niet alleen de BBB, maar beschermt ook neuronen en ondersteunt de intercellulaire communicatie. De impact ervan kan transformerend zijn en neurologische schade vertragen, stoppen of zelfs omkeren.
Eerst focussen op ALS: een dringende en enorme onvervulde behoefte
ALS is een dodelijke, snel progressieve neuromusculaire ziekte die gekenmerkt wordt door het afsterven van motorische neuronen die verantwoordelijk zijn voor lopen, spreken, slikken en ademhalen. De ziekte treft wereldwijd meer dan 500.000 mensen, met een mediane overleving van slechts 3-5 jaar na diagnose. Tot op heden is er geen therapeutische optie. Door de BBB te herstellen, biedt NX210c een volledig nieuw werkingsmechanisme en nieuwe hoop voor patiënten.
Een pijplijn van mogelijkheden binnen neurodegeneratieve ziekten
Het werkingsmechanisme van NX210c biedt mogelijkheden die veel verder reiken dan alleen ALS. Het vermogen om de BBB te herstellen, zou relevant kunnen zijn voor een breed scala aan aandoeningen van het centrale zenuwstelsel. De wereldwijde markt voor neurodegeneratieve aandoeningen zal naar verwachting de komende tien jaar bijna verdubbelen, van naar schatting $ 52 miljard in 2024 tot ongeveer $ 102,4 miljard in 2034.
Veelbelovende preklinische en Fase 1b-resultaten zorgen voor snelle vooruitgang naar Fase 2
Robuuste preklinische studies naar het herstel van de bloed-hersenbarrière en in een ALS-muismodel toonden een vertraagde motorische functiestoornis en een langere overleving. In een fase 1b-studie uit 2023 bij oudere, gezonde vrijwilligers toonde NX210c een uitstekend veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel zonder ernstige bijwerkingen. Voorlopige farmacodynamische signalen bevestigden de BBB-herstellende activiteit ervan via biomarkeranalyse. (Klik hier om de gepubliceerde publicatie te lezen). Dit maakte de weg vrij voor een fase 2-studie.
Een topteam klaar om op te schalen
Onder leiding van CEO Dr. Yann Godfrin – een serieondernemer in de biotechnologie met 25 jaar ervaring in bedrijfsmanagement, geneesmiddelenontwikkeling en innovatie – heeft Axoltis een multidisciplinair team van experts samengesteld, verspreid over neurologie, klinische ontwikkeling en regelgeving . Het bedrijf is volledig uitgerust om de ontwikkeling snel en efficiënt op te schalen.
Een baanbrekend, gepatenteerd medicijnkandidaat
NX210c is een innovatieve kandidaat-medicijn met een ziektemodificerend effect, beschermd door 7 patentfamilies en heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen van de FDA en EMA. Weesgeneesmiddelen profiteren van marktexclusiviteit zodra ze een handelsvergunning hebben ontvangen voor een periode van 10 jaar in de EU en 7 jaar in de VS. Ter erkenning van het baanbrekende potentieel is Axoltis onlangs genomineerd voor de Prix Galien USA 2024 in de categorie Beste Start-up, beschouwd als de Nobelprijs voor farmaceutische innovatie . Naast haar talrijke gewaardeerde partners en supporters is Axoltis vereerd te mogen profiteren van de waardevolle samenwerking en steun van ARSLA, de Franse vereniging voor onderzoek naar ALS.
Fase 2 van start, eerste due diligence in gang gezet
Een multicenter fase 2-studie met 80 ALS-patiënten in heel Frankrijk , gecoördineerd door Dr. Bernard (HCL – Referentiecentrum voor ALS – Lyon, Frankrijk), is momenteel bezig met de werving. De resultaten worden verwacht in mei 2026. Van de verschillende farmaceutische bedrijven die geïnteresseerd zijn in een samenwerking zodra de resultaten beschikbaar zijn, hebben er twee al een due diligence-onderzoek gestart om licentiemogelijkheden te verkennen. Dit wijst op sterke marktinteresse en een zeldzame kans voor investeerders met een mogelijke exit van X20 al in 2026.
De missie van Axoltis
Axoltis wordt gedreven door een gedurfde ambitie: het leven veranderen van miljoenen patiënten met neurodegeneratieve aandoeningen, te beginnen met ALS-patiënten. Met een innovatieve aanpak en een waardecreatiestrategie, geleid door een duidelijke visie op geneesmiddelenontwikkeling, bevinden we ons nu op een beslissend keerpunt.
Sluit u nu bij ons aan in de strijd tegen ALS en help ons een therapie op de markt te brengen die de toekomst van de neurologische zorg kan veranderen.
