V4Cure is een Frans biotechnologiebedrijf dat een nieuwe generatie op peptiden gebaseerde therapieën ontwikkelt, afgeleid van dierlijke gifstoffen.
V4Cure is opgericht in 2023 als een spin-off van de CEA (Franse Commissie voor Alternatieve Energieën en Atoomenergie) en heeft als doel ernstige hart-, lever- en nierziekten aan te pakken waarvoor momenteel geen veilige of effectieve behandelingen bestaan.
Door het buitengewone therapeutische potentieel van peptiden in dierlijk gif te benutten, ontwikkelt V4Cure baanbrekende behandelingen voor levensbedreigende en verwaarloosde aandoeningen zoals hardnekkige ascites en polycystische nierziekten.
Gifpeptiden: een unieke en onderbenutte bron van innovatie
In de loop van miljoenen jaren hebben dierlijke gifstoffen zich ontwikkeld om zich specifiek te richten op vitale fysiologische systemen, zoals het zenuwstelsel of het hart- en vaatstelsel, om prooien te immobiliseren of roofdieren af te schrikken. Deze zelfde mechanismen spelen vaak een rol bij menselijke ziekten, waardoor moleculen afkomstig uit gifstoffen een krachtig uitgangspunt vormen voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.
V4Cure bouwt voort op meer dan 10 jaar onderzoek naar CEA en een van ‘s werelds meest uitgebreide bibliotheken met gifpeptiden. Ons eigen ontdekkingsplatform stelt ons in staat om hun eigenschappen te identificeren en vervolgens nieuwe therapeutische peptiden te creëren die zowel zeer selectief als veiliger zijn dan kleine moleculen. Al onze therapeutische peptiden worden synthetisch geproduceerd.
Ons voornaamste doelwit is de vasopressine-2-receptor (V2R), een belangrijke regulator van vochtretentie die betrokken is bij verschillende ernstige ziekten, waaronder cirrotische ascites, hartfalen en polycystische nierziekten.
V4C-232, een baanbrekende oplossing voor patiënten voor wie geen alternatieven beschikbaar zijn.
V4Cure’s belangrijkste kandidaat, V4C-232, is een baanbrekende, uit gif afgeleide V2-receptorantagonist die aquaresis induceert – de uitscheiding van water zonder natriumverlies – zonder de levertoxiciteit die werd waargenomen bij eerdere geneesmiddelen die zich op dit mechanisme richtten.
Refractaire ascites: een ernstige aandoening met zeer beperkte behandelingsmogelijkheden, die miljoenen patiënten wereldwijd treft.
Om een sterke marktpositie te verwerven, richten we ons in eerste instantie op refractaire ascites bij cirrose, een ernstige aandoening waarvoor geen goedgekeurde medicamenteuze behandelingen beschikbaar zijn en de concurrentie minimaal is. Patiënten moeten momenteel herhaaldelijk in het ziekenhuis worden behandeld om het opgehoopte vocht af te voeren, of hun toevlucht nemen tot invasieve ingrepen zoals het plaatsen van een shunt of een levertransplantatie. De toegang tot transplantaties is echter beperkt: slechts ongeveer de helft van de in aanmerking komende patiënten ontvangt daadwerkelijk een transplantatie. Deze nijpende therapeutische lacune onderstreept zowel de klinische urgentie als het marktpotentieel van V4C-232. 
Naast ascites is het blokkeren van de V2-receptor een klinisch bewezen strategie voor de behandeling van polycystische nierziekte (PKD), een groep zeldzame genetische aandoeningen die de nierfunctie progressief aantasten. Voortbouwend hierop ontwikkelen we V4C-232 als een tweede indicatie voor PKD.
V4C-232 biedt een biologisch afgeleid, veiliger alternatief met de potentie om de resultaten voor patiënten te verbeteren en een nieuwe standaard voor de zorg te zetten bij beide indicaties. V4Cure bezit de exclusieve wereldwijde rechten op twee patentfamilies die het gebruik van V4C-232 dekken bij zowel refractaire ascites als PKD.
Op grotere schaal zou ons medicijn kunnen voorzien in onvervulde medische behoeften bij aandoeningen die gepaard gaan met vochtretentie, waarvoor momenteel geen effectieve therapeutische oplossing bestaat.
Om het klinisch gebruik te optimaliseren, wordt V4C-232 ontwikkeld als een injecteerbare formulering, die zeer geschikt is voor gebruik in ziekenhuizen. Dit maakt nauwkeurige dosering, snelle start van de behandeling en betere therapietrouw mogelijk, wat de goedkeuring door regelgevende instanties kan versnellen en V4Cure kan positioneren als leider in therapieën gericht op de V2-receptor.
Een duidelijke strategie om klinisch bewijs van concept te leveren.
Het bedrijfsmodel van V4Cure is gericht op het ontwikkelen van kandidaat-geneesmiddelen tot en met fase 2 van klinische studies, waarna deze in licentie worden gegeven aan farmaceutische partners voor verdere ontwikkeling en commercialisering.
Onze huidige prioriteit is het aantonen van de klinische werkzaamheid van V4C-232 bij gehospitaliseerde patiënten met refractaire ascites. De eerste gegevens van een fase 1b-studie worden in 2027 verwacht.
V4C-232 heeft alle preklinische bewijzen voor het werkingsprincipe geleverd en is nu klaar om het volgende stappenplan te volgen:
- Voltooi de wettelijk vereiste toxiciteitsstudies in 2 diersoorten voor de indiening van een aanvraag voor een klinische proef (CTA).
- Regulerende aanvragen (IND/CTA) in 2026
- De eerste klinische fase 1/1b-onderzoeken bij mensen zullen naar verwachting eind 2027 worden afgerond.
- Aanvraag voor de status van weesgeneesmiddel voor refractaire ascites
- Klinisch bewijs van het werkingsprincipe bij refractaire ascites, fase 2, in 2028, samen met de registratieaanvragen (IND/CTA) voor PKD.
Voortgang van de financiering en aankomende mijlpalen
V4Cure haalt €1,5 miljoen op in een pre-Series A-financieringsronde om de vereiste toxiciteitsstudies af te ronden voor de goedkeuring van klinische studies. Samen met €2 miljoen aan niet-verwaterende financiering zal dit de start van fase 1/1b klinische studies in 2027 mogelijk maken, met resultaten die in 2028 worden verwacht.
Een pijpleiding met aanzienlijk uitbreidingspotentieel.
Hoewel V4C-232 het eerste klinische product van V4Cure is, ondersteunt ons ontdekkingsplatform de ontwikkeling van een breed scala aan van gif afgeleide peptiden, waaronder kandidaten gericht op uitgezaaide nierkanker en hart- en vaatziekten.
