Un vistazo a los ensayos clínicos

El desarrollo de un nuevo medicamento es un proceso larguísimo, caro y lleno de peligros. Llevar un fármaco al mercado puede tomar 15 años, un par de miles de millones de euros, y fallar por el camino por casi cualquier motivo: una toxicidad inesperada, un competidor más efectivo…

No parece que tenga mucho sentido, pues, invertir en startups que comienzan este largo, carísimo e incierto camino… pero, por supuesto, sí lo tiene – de hecho, tiene tanto sentido que el año pasado se invirtieron más de 28.000 millones de dólares de capital riesgo en este tipo de startups.

Afortunadamente, el proceso para llevar un nuevo medicamento al mercado está altamente regulado, y orbita casi totalmente alrededor del sistema de ensayos clínicos.

Normalmente, hay cuatro fases:

1. Fase I – Toxicidad: Se prueba en un grupo pequeño (generalmente entre 20 y 100 voluntarios sanos o pacientes) y se enfoca principalmente en la seguridad. El objetivo aquí es determinar la dosis correcta y identificar posibles efectos secundarios.
2. Fase II – Eficacia: Se prueba en un grupo más grande (entre 100 y 500 pacientes) para evaluar su efectividad (y seguridad). En esta fase se determina si el medicamento es más eficaz que un placebo.
3. Fase III – Utilidad: Esta es la última y más extensa fase antes de la aprobación regulatoria. Miles de pacientes de diferentes grupos sociales, países, culturas alimentarias, edades, etc., participan en estudios controlados para confirmar su eficacia y monitorear efectos secundarios raros. Esta fase puede durar varios años y a menudo cuesta cientos de millones de dólares.
4. Fase IV – Vigilancia: Se realiza después de que el medicamento ha sido aprobado y lanzado al mercado. Su objetivo es asegurar que no surjan efectos secundarios inesperados en la población en general a lo largo del tiempo.

Solo el 12% de los fármacos que entran en ensayos clínicos llegan realmente al mercado, pero un medicamento con resultados positivos en fase II tiene un 50% de probabilidades de ser finalmente aprobado para su uso médico, y esa es la clave para las startups: no tienen que hacer todo el recorrido de 15 años, solo una pequeña parte.

Por eso, alrededor del 60% de las startups que llegan a la fase II son adquiridas o licenciadas por las grandes farmacéuticas, llegando hasta un 70% en el caso algunos tipos de medicamento. ¿Parece fácil, no?

El papel de las startups en el desarrollo de medicamentos

Aunque las grandes farmacéuticas siguen dominando el panorama, las startups se han convertido en el motor detrás de muchas de las nuevas aprobaciones de medicamentos. Los días en los que las grandes compañías farmacéuticas manejaban todo el proceso de desarrollo de medicamentos internamente quedaron atrás, de hecho, el retorno de inversión en I+D farmacéutica cayó a cero en 2020.

En su lugar, las grandes farmacéuticas están cada vez más adquiriendo startups o licenciando sus innovaciones para mantener sus líneas de productos actualizadas.

¿Por qué? Porque las startups son ágiles, innovadoras y a menudo están dispuestas a asumir los riesgos que las grandes corporaciones evitan. Muchos avances en oncología, neurología y terapia génica en la última década surgieron de pequeñas empresas biotecnológicas respaldadas por capital de riesgo.

Aprobaciones de medicamentos de la FDA y EMA: El efecto de las startups

En los últimos dos años, las startups han jugado un papel crucial en muchas de las aprobaciones más significativas de medicamentos por parte de la FDA y la EMA. Algunos ejemplos recientes son: 

• Leqembi (Lecanemab) – Un tratamiento para el Alzheimer co-desarrollado por Biogen y Eisai, pero originalmente derivado de investigaciones más pequeñas.
• KarXT (Karuna Therapeutics) – Un novedoso medicamento para la esquizofrenia de una startup biotecnológica que fue rápidamente adquirida por Bristol Myers Squibb por $14 mil millones antes de llegar al mercado. market.
• Las vacunas de ARNm de Moderna – Lo que comenzó como una pequeña startup, Moderna redefinió la tecnología de vacunas con su vacuna contra el COVID-19 y ahora lidera los tratamientos basados en ARNm para diversas enfermedades.

Las startups ahora son responsables de más del 60% de las aprobaciones de medicamentos de la FDA, un cambio drástico respecto a décadas anteriores. Las grandes farmacéuticas, enfrentando expiraciones de patentes y una productividad decreciente en I+D, dependen más que nunca de las jóvenes empresas biotecnológicas.

A pesar de que la economía global nos tiene acostumbrados a una hecatombe cada 6-12 meses, la inversión en biotecnología sigue siendo uno de los sectores más resilientes. Las empresas biotecnológicas con dinero de capital riesgo han continuado encontrando financiación, especialmente en áreas como las terapias avanzadas, la edición genética o la inmuno-oncología.

Además, gracias a los programas de aprobación “exprés” de la FDA y la EMA, las startups se han convertido en un objetivo de adquisición extremadamente atractivo para las grandes farmacéuticas, que generalmente compran o licencian sus activos en fase II o incluso antes.

Para los emprendedores biotecnológicos, el camino al éxito está claro: innovar, sobrevivir a los ensayos clínicos y posicionarse para una adquisición. Para los inversores, la oportunidad también es evidente: apostar por las startups que las grandes farmacéuticas no pueden permitirse ignorar.

Los inversores de Capital Cell están cerca de ver medicamentos que cambiarán vidas llegar al mercado (como la línea dermatológica de Ducentis, el tratamiento para glioblastoma de Laminar Pharma o la terapia para esclerosis múltiple de Bionure/Accure), y algunos de ellos ya han experimentado las enormes ganancias que pueden conllevar.

Yo lo tengo claro: pocas cosas en la vida sientan tan bien como ganar mucho dinero mejorando la sociedad.